Пациенты с муковисцидозом обеспечиваются препаратами за счет федеральной программы «14 высокозатратных нозологий». Сейчас туда входит один препарат от этого заболевания – дорназа альфа (Пульмозим от Roche и с 2019 года – Тигераза от «Генериума»), все другие лекарства приобретаются за счет регионов.
Но в России зарегистрированы только препараты симптоматической терапии, не влияющие на причину заболевания. В США и Евросоюзе применяются препараты американской фирмы Vertex Pharmaceuticals, изменяющие течение заболевания, указывают авторы письма. Vertex пока единственная в мире компания, выпускающая препараты, направленные на коррекцию генетических причин муковисцидоза.
В России дистрибуцией препаратов от Vertex занимается Sanofi. Компания в июле 2019 года подала досье на регистрацию в стране Оркамби (лумакафтор+ивакафтор), стоимость упаковки которого в США достигает почти $22 тысяч. Регистрация пока не получена. Учитывая, что нужно будет еще проходить процедуру включения препарата в лекарственные перечни, пациентам он будет доступен не раньше 2022 года, указывают авторы письма.
У Vertex от муковисцидоза есть еще Symdeco (tezacaftor+ivacaftor) и Kalydeco (ivacaftor). Препятствием к включению препаратов Vertex в перечень «14 ВЗН» может стать ограничение бюджетным правилом («нулевое влияние на бюджет»), поскольку они будут обходиться дороже дорназы альфа. На дорназу альфа Минздрав ежегодно тратит около 1,3 млрд рублей.
Только нескольким пациентам с муковисцидозом удалось добиться получения этих незарегистрированных препаратов, в том числе через судебные решения, в то время как, по данным Фонда муковисцидоза США (Cystic Fibrosis Foundation), в США и странах ЕС препараты Vertex получают более 70% пациентов, указали авторы обращения. Выходом, по их мнению, может стать включение муковисцидоза в программу финансирования лечения за счет дополнительных средств бюджета, полученных от повышения НДФЛ.
Президент РФ Владимир Путин 23 ноября 2020 года подписал ФЗ-372, по которому ставка налога на доходы физических лиц, превышающих 5 млн рублей в год, увеличена с 13% до 15%. Такая мера должна привести к высвобождению 60 млрд рублей, которые должны пойти в 2021 году на лечение детей с орфанными заболеваниями.
