Sanofi в феврале 2019 года анонсировала сотрудничество с Vertex по импорту препаратов для лечения муковисцидоза в Россию. В июле компания подала документы на регистрацию первого из них – Orkambi. Представители Sanofi не смогли оперативно ответить на запрос Vademecum о стоимости и других деталях поставки препарата на российский рынок.

Муковисцидоз – самое распространенное орфанное заболевание, входящее в госпрограмму 12 ВЗН, предусматривающую обеспечение профильных пациентов препаратом дорназа альфа. В 2018 году Минздрав централизованно закупил дорназу альфа на 1,3 млрд рублей.

В России препараты дорназы альфа представлены оригинальным Пульмозимом от Roche (упаковка осуществляется на мощностях «Фармстандарта») и зарегистрированным в 2019 году биоаналогом Тигераза от «Генериума».

Американская компания Vertex единственная в мире выпускает средства, направленные на коррекцию генетических причин муковисцидоза: Symdeco (tezacaftor+ivacaftor), Orkambi (lumacaftor+ivacaftor), Kalydeco (ivacaftor).

Об этих препаратах, по данным опроса Всероссийской ассоциации больных муковисцидозом, знает примерно треть российских пациентов или их семей. Около 2% опрошенных приобретали препараты самостоятельно.