Сейчас в России доступны только препараты для устранения последствий болезни, лекарства Vertex пока единственные в мире средства, направленные на устранение причины заболевания (этиотропное лечение).
В мире зарегистрированы три профильных препарата Vertex: Symdeco (tezacaftor+ivacaftor), Orkambi (lumacaftor+ivacaftor), Kalydeco (ivacaftor). Стоимость упаковки каждого из препаратов в США составляет порядка $20 тысяч, а стоимость года терапии может достигать $300 тысяч. Представители Sanofi и Vertex на момент публикации на запросы Vademecum не ответили.
Муковисцидоз входит в финансируемую федеральным бюджетом госпрограмму «12 высокозатратных нозологий» (12 ВЗН). Пока пациентской аудитории 12 ВЗН доступен только Пульмозим (дорназа альфа) производства Roche, локализованный в части упаковки на мощностях «Фармстандарта». Всего за 2018 год Минздрав закупил Пульмозим на сумму 1,3 млрд рублей.
По данным опроса Всероссийской ассоциации для больных муковисцидозом, проведенного в 2018 году, 90% пациентов получают Пульмозим бесплатно, остальные приобретают за свой счет. По данным того же опроса, об этиотропных препаратах Vertex знает примерно треть пациентов, около 1% считают, что им подходит Symdeco, меньше 1% – Kalydeco и Orkambi. До сих пор эти препараты закупались пациентами за рубежом самостоятельно.
Российские фармкомпаниии пока не заявляли о намерении выпустить свои версии этиотропных препаратов. По данным госреестра лекарственных средств, ни один из препаратов на 2019 год не находился в национальных клинических исследованиях.
Муковисцидоз – наиболее распространенное орфанное заболевание. Обновленный регистр пациентов с муковисцидозом еще не вышел, но, по данным за 2016 год, таких больных в России около 3 тысяч.
Доступность терапии препаратами Vertex уже становилась предметом трудных переговоров, ведущихся с производителем органами здравоохранения разных стран, например, в начале февраля компания отказалась от предложения британской NHS в 500 млн фунтов за пятилетний доступ к препарату Orkambi для 10 тысяч пациентов.
