«Фармимэкс» 23 июля выиграла три объявленных фондом аукциона на Трансларну на общую сумму 355 млн рублей, 30 июля – один аукцион на 313,6 млн рублей и 2 августа – один аукцион на 233,9 млн рублей.
В России Трансларна была зарегистрирована в 2020 году. Минздрав РФ выдал разрешение на применение препарата для терапии миодистрофии Дюшенна при наличии нонсенс-мутации (изменение генетического кода, которое приводит к преждевременному прекращению синтеза необходимого белка) у взрослых и детей старше 2 лет. В перечень ЖНВЛП лексредство не входит. Средняя стоимость терапии Трансларной составляет 30 млн рублей в год. Предполагается, что фонд «Круг добра» направит более 3 млрд рублей на закупку этого препарата.
В мире для терапии МДД используются этеплирсен (Exondys 51 от Sarepta Therapeutics), дефлазакорт (Emflaza от PTC Therapeutics) и вилтоларсен (Viltepso от NS Pharma), но ни один из этих препаратов в РФ не зарегистрирован.
В конце апреля 2021 года фонд «Круг добра» включил МДД и нейробластому в перечень заболеваний, лечение которых будет финансироваться за его счет. Для терапии этих заболеваний экспертным советом были предложены Трансларна от PTC Therapeutics и Карзиба (динутуксимаб бета) от EUSA Pharma соответственно. Попечительский совет фонда утвердил оба препарата.
В мае «Фармимэкс» победила в аукционе на поставку препарата Иларис (канакинумаб) от Novartis на сумму 78,7 млн рублей. В конце марта попечительский совет одобрил канакинумаб для терапии трех аутовоспалительных заболеваний: семейной средиземноморской лихорадки (FMF), криопирин-ассоциированного периодического синдрома (КАПС) и периодического синдрома, ассоциированного с рецептором фактора некроза опухоли.
В июне компания «Фармимэкс» также выиграла аукционы на поставку фонду препаратов элосульфаза альфа (Вимизайм от Biomarin) для лечения мукополисахаридоза IVА типа и асфотаза альфа (Стрензик от Alexion) для терапии гипофосфатазии. Общая стоимость аукционов составила 904,1 млн рублей: на Стрензик было объявлено два аукциона на 191 млн рублей, на Вимизайм – три аукциона на 713,1 млн рублей. Решение профинансировать лечение данных заболеваний экспертный совет фонда принял в начале апреля.
