23 Мая 2025 Пятница

Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна
Дарья Шубина
Мединдустрия Фарминдустрия
15 апреля 2021, 18:55
Татьяна Голикова, вице-премьер РФ
Фото: Олеся Курпяева/РГ
4334

Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Институт биологии гена Российской академии наук (ИБГ РАН), входящий в Центр высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины, разработал прототип технологии лечения редкого заболевания – миодистрофии Дюшенна. В конце 2020 года в России был зарегистрирован препарат для терапии этой патологии – Трансларна (МНН аталурен) от ирландской PTC Therapeutics.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – орфанное инвалидизирующее и необратимое заболевание, частота возникновения которого составляет один случай на 3,5–5 тысяч новорожденных мужского пола. По словам Голиковой, «подобный терапевтический подход создается в России впервые». Технологию разрабатывает ИБГ РАН в целях разработки методов лечения группы нейромышечных болезней. В 2019 году центр отчитался о создании мышиной модели этого заболевания. Тогда же было заключено соглашение о предоставлении Российскому национальному исследовательскому медицинскому университету имени Н. И. Пирогова, также входящего в состав Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины, из федерального бюджета на все разработки грантов – в общей сложности около 1 млрд рублей на 2019–2024 годы.

Единственным зарегистрированным в России препаратом от миодистрофии Дюшенна является Трансларна (МНН аталурен) ирландской PTC Therapeutics. Он может применяться для лечения детей старше двух лет. МДД возникает в связи с нарушением синтеза полноразмерного белка дистрофина – при наличии у пациента так называемой нонсенс-мутации. Аталурен призван компенсировать этот дефект. В мире также зарегистрированы такие препараты от МДД, как этеплирсен (Exondys 51 от Sarepta Therapeutics), права на который выкупила швейцарская Roche за $1,15 млрд, дефлазакорт (Emflaza от PTC Therapeutics) и вилтоларсен (Viltepso от NS Pharma).

Также Татьяна Голикова сообщила, что «успешно прошли лабораторные испытания» онколитические вирусы и «показана их высокая активность против рака молочной железы». Этим проектом занимается Центр генетических технологий в области медицины, созданный на базе Института молекулярной биологии им. В.А. Энгельгардта РАН. В мае 2020 года директор института Александр Макаров говорил, что эффективность вируса проверяется на добровольцах – больных четвертой стадией рака, для которых исчерпаны возможности стандартной терапии. Тогда Макаров приводил в пример глиобластому и случай артистки Анастасии Заворотнюк: «Нам передали родные клетки ее опухоли, мы их размножили и уже подобрали вирусы, которые убивают эти клетки». Однако в ее лечении метод не применялся

«Для проведения доклинических исследований центром подготовлены уникальные штаммы вирусов, которые способны разрушать клетки рака мозга и рака молочной железы. Эти результаты действительно могут стать прорывными в лечении онкологических заболеваний. И я думаю, что они будут интересны и международному научному сообществу», – отмечала ранее Голикова.

На реализацию Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий в 2021 году планируется направить 11 млрд рублей, из них 734 млн рублей приходятся на средства из внебюджетных источников. Эти средства предназначены не только для медицинских проектов, но и для развития генетических технологий в сфере сельского хозяйства, биобезопасности и промышленной микробиологии. По программе были организованы геномные центры «мирового уровня», а главным технологическим партнером стала компания «Роснефть».

Источник: Правительство РФ

Картина дня: дайджест главных новостей от 22 мая 2025 года

РААС попросила Роспотребнадзор проверить требование к аптекам сообщать о начале продажи косметики

Правительство отчиталась о реализации госполитики в сфере медобразования за 2024 год. Обзор

ГК «Медси» приобрела клинику в Нижнем Новгороде за 450 млн рублей

Директор ТФОМС Республики Тыва избран сенатором Совфеда

Novo Nordisk не смогла оспорить в ВС выдачу правительством принудительной лицензии на семаглутид

«Мать и дитя» за 8,5 млрд рублей купила входящую в ГК «Эксперт» сеть клиник

SuperJob: медицинский представитель может зарабатывать от 45 до 270 тысяч рублей

Карьера

22.05.2025

При НМИЦ им. Н.Н. Бурденко построят нейроонкологический центр за 644 млн рублей

«Промомед» зарегистрировал аналог Эврисди для терапии СМА