Яндекс.Метрика
14 Мая 2021
Фонд «Круг добра» профинансирует терапию детей с муковисцидозом
13 мая 2021, 20:28
Минпромторг и ГИЛСиНП предложили создать Евразийское медицинское агентство
13 мая 2021, 20:12
Счетная палата рекомендует Минздраву вести федеральный лист ожидания ЭКО
13 мая 2021, 20:05
На Камчатке врачам недоплатили 200 млн рублей стимулирующих выплат за борьбу с COVID-19
13 мая 2021, 19:38
14 мая, 3:19

Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна

15 апреля 2021, 18:55
Татьяна Голикова, вице-премьер РФ Фото: Олеся Курпяева/РГ
Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины при РНИМУ им. Н.И. Пирогова разработал прототип технологии лечения редкого заболевания – миодистрофии Дюшенна. В конце 2020 года в России был зарегистрирован препарат для терапии этой патологии – Трансларна (МНН аталурен) от ирландской PTC Therapeutics.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – орфанное инвалидизирующее и необратимое заболевание, частота возникновения которого составляет один случай на 3,5–5 тысяч новорожденных мужского пола. По словам Голиковой, «подобный терапевтический подход создается в России впервые». Технологию развивает созданный на базе РНИМУ Центр высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины  в целях разработки методов лечения группы нейромышечных болезней. В 2019 году центр отчитался о создании мышиной модели этого заболевания. Тогда же было заключено соглашение о предоставлении центру из федерального бюджета на все разработки грантов – в общей сложности около 1 млрд рублей на 2019–2024 годы.

Единственным зарегистрированным в России препаратом от миодистрофии Дюшенна является Трансларна (МНН аталурен) ирландской PTC Therapeutics. Он может применяться для лечения детей старше двух лет. МДД возникает в связи с нарушением синтеза полноразмерного белка дистрофина – при наличии у пациента так называемой нонсенс-мутации. Аталурен призван компенсировать этот дефект. В мире также зарегистрированы такие препараты от МДД, как этеплирсен (Exondys 51 от Sarepta Therapeutics), права на который выкупила швейцарская Roche за $1,15 млрд, дефлазакорт (Emflaza от PTC Therapeutics) и вилтоларсен (Viltepso от NS Pharma).

Также Татьяна Голикова сообщила, что «успешно прошли лабораторные испытания» онколитические вирусы и «показана их высокая активность против рака молочной железы». Этим проектом занимается Центр генетических технологий в области медицины, созданный на базе Института молекулярной биологии им. В.А. Энгельгардта РАН. В мае 2020 года директор института Александр Макаров говорил, что эффективность вируса проверяется на добровольцах – больных четвертой стадией рака, для которых исчерпаны возможности стандартной терапии. Тогда Макаров приводил в пример глиобластому и случай артистки Анастасии Заворотнюк: «Нам передали родные клетки ее опухоли, мы их размножили и уже подобрали вирусы, которые убивают эти клетки». Однако в ее лечении метод не применялся

«Для проведения доклинических исследований центром подготовлены уникальные штаммы вирусов, которые способны разрушать клетки рака мозга и рака молочной железы. Эти результаты действительно могут стать прорывными в лечении онкологических заболеваний. И я думаю, что они будут интересны и международному научному сообществу», – отмечала ранее Голикова.

На реализацию Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий в 2021 году планируется направить 11 млрд рублей, из них 734 млн рублей приходятся на средства из внебюджетных источников. Эти средства предназначены не только для медицинских проектов, но и для развития генетических технологий в сфере сельского хозяйства, биобезопасности и промышленной микробиологии. По программе были организованы геномные центры «мирового уровня», а главным технологическим партнером стала компания «Роснефть».

Поделиться в соц.сетях

Самые читаемые новости за все время

Коронавирус и COVID-19. Мониторинг
5 июня 2020, 23:47
Вакцина от коронавируса: что происходит в России и мире
17 января 2021, 0:29
Умер известный эксперт-криминалист Виктор Колкутин
24 сентября 2018, 17:23
Путин утвердил параметры нового национального проекта в здравоохранении
7 мая 2018, 18:51
ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.