28 Ноября 2022 Понедельник

Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна
Дарья Шубина
Мединдустрия Фарминдустрия
15 апреля 2021, 18:55
Татьяна Голикова, вице-премьер РФ
Фото: Олеся Курпяева/РГ
3356

Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Институт биологии гена Российской академии наук (ИБГ РАН), входящий в Центр высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины, разработал прототип технологии лечения редкого заболевания – миодистрофии Дюшенна. В конце 2020 года в России был зарегистрирован препарат для терапии этой патологии – Трансларна (МНН аталурен) от ирландской PTC Therapeutics.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – орфанное инвалидизирующее и необратимое заболевание, частота возникновения которого составляет один случай на 3,5–5 тысяч новорожденных мужского пола. По словам Голиковой, «подобный терапевтический подход создается в России впервые». Технологию разрабатывает ИБГ РАН в целях разработки методов лечения группы нейромышечных болезней. В 2019 году центр отчитался о создании мышиной модели этого заболевания. Тогда же было заключено соглашение о предоставлении Российскому национальному исследовательскому медицинскому университету имени Н. И. Пирогова, также входящего в состав Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины, из федерального бюджета на все разработки грантов – в общей сложности около 1 млрд рублей на 2019–2024 годы.

Единственным зарегистрированным в России препаратом от миодистрофии Дюшенна является Трансларна (МНН аталурен) ирландской PTC Therapeutics. Он может применяться для лечения детей старше двух лет. МДД возникает в связи с нарушением синтеза полноразмерного белка дистрофина – при наличии у пациента так называемой нонсенс-мутации. Аталурен призван компенсировать этот дефект. В мире также зарегистрированы такие препараты от МДД, как этеплирсен (Exondys 51 от Sarepta Therapeutics), права на который выкупила швейцарская Roche за $1,15 млрд, дефлазакорт (Emflaza от PTC Therapeutics) и вилтоларсен (Viltepso от NS Pharma).

Также Татьяна Голикова сообщила, что «успешно прошли лабораторные испытания» онколитические вирусы и «показана их высокая активность против рака молочной железы». Этим проектом занимается Центр генетических технологий в области медицины, созданный на базе Института молекулярной биологии им. В.А. Энгельгардта РАН. В мае 2020 года директор института Александр Макаров говорил, что эффективность вируса проверяется на добровольцах – больных четвертой стадией рака, для которых исчерпаны возможности стандартной терапии. Тогда Макаров приводил в пример глиобластому и случай артистки Анастасии Заворотнюк: «Нам передали родные клетки ее опухоли, мы их размножили и уже подобрали вирусы, которые убивают эти клетки». Однако в ее лечении метод не применялся

«Для проведения доклинических исследований центром подготовлены уникальные штаммы вирусов, которые способны разрушать клетки рака мозга и рака молочной железы. Эти результаты действительно могут стать прорывными в лечении онкологических заболеваний. И я думаю, что они будут интересны и международному научному сообществу», – отмечала ранее Голикова.

На реализацию Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий в 2021 году планируется направить 11 млрд рублей, из них 734 млн рублей приходятся на средства из внебюджетных источников. Эти средства предназначены не только для медицинских проектов, но и для развития генетических технологий в сфере сельского хозяйства, биобезопасности и промышленной микробиологии. По программе были организованы геномные центры «мирового уровня», а главным технологическим партнером стала компания «Роснефть».

Источник: Правительство РФ

Картина дня: дайджест главных новостей от 28 ноября 2022 года

Мединдустрия

Сегодня, 22:30

В Минздраве рассказали о задачах системы ОМС на 2023 год

Мединдустрия

Сегодня, 19:46

КС: до уточнения закона водителей в состоянии «лекарственного» опьянения штрафовать не будут

Мединдустрия

Сегодня, 19:32

Минздрав погрузит данные о медработниках в единую базу военнообязанных

Мединдустрия

Сегодня, 18:15

Внесены изменения в Положение о лицензировании производства лекарств

Фарминдустрия

Сегодня, 17:07

Структура «Росатома» претендует на СПИК по производству радиофармпрепаратов

Мединдустрия

Сегодня, 16:31

Объем вложений в инвестпроекты МЭЗ предлагается увеличить на 2 млрд рублей

Фарминдустрия

Сегодня, 15:31

Пять регионов России получат повышенные субвенции на помощь по ОМС

Мединдустрия

Сегодня, 13:47

ГК «Медскан» приобрела сеть Medical On Group

Мединдустрия

Сегодня, 12:53

Экс-главу Депздрава Ивановской области обвинили в растрате

Мединдустрия

Сегодня, 11:24