Яндекс.Метрика
19 Сентября 2021
Компания «Нанолек» пересмотрела производственные планы на КовиВак
18 сентября 2021, 15:15
Двух врачей клиники «Медицина 24/7» поместили в СИЗО
17 сентября 2021, 22:17
Минздрав РФ разработал порядок подачи заявок для закупки лекарств через фонд «Круг добра»
17 сентября 2021, 20:43
Роспотребнадзор намерен ввести обязательное лицензирование для проведения дезинфекции
17 сентября 2021, 20:12
19 сентября, 2:58

«Круг добра» обеспечит терапию гипофосфатазии и мукополисахаридоза IV А типа

София Прохорчук
7 апреля 2021, 17:10
Фото: sib.fm
Экспертный совет благотоворительного фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими (орфанными), заболеваниями «Круг добра» принял решение о включении мукополисахаридоза (МПС) IV А типа и гипофосфатазии в перечень заболеваний, лечение которых будет обеспечено поддержкой фонда. Параллельно были рассмотрены вопросы о дополнении перечня лекарств препаратами асфотаза альфа (Стрензик от Alexion) и элосульфаза альфа (Вимизайм от Biomarin). Решение об утверждении этих препаратов примут на ближайшем заседании попечительского совета фонда.

МПС IV типа (также известный как синдром Моркио) – редкое наследственное заболевание из группы лизосомных болезней накопления мукополисахаридов. Данное заболевание встречается приблизительно у одного новорожденного на 200–300 тысяч.

Выделяют два подтипа МПС IV – A и B, вызываемые дефицитом разных ферментов (галактоза 6-сульфатаза и бета-галактозидаза соответственно). Для лечения пациентов с МПС IV подтипа А используется Вимизайм от ирландской Biomarin (элосульфаза альфа), зарегистрированный в России в 2018 году. Препарат не входит в перечень ЖНВЛП.

Гипофосфатазия – тяжелая прогрессирующая болезнь наследственного характера, выраженная низким содержанием щелочной фосфатазы в сыворотке крови. Единственный метод патогенетического лечения гипофосфатазии – пожизненная ферментная заместительная терапия препаратом Стрензик от швейцарской Alexion (асфотаза альфа). Препарат зарегистрирован в России, он также не входит в перечень ЖНВЛП.

Экспертный совет фонда рассмотрел также заявление физлица о включении в перечень заболевания «несовершенный остеогенез костей лица или врожденное несращение губы и/или неба». Члены совета решили сначала изучить возможности детей с этим заболеванием получить помощь через программу госгарантий, а потом вернуться к рассмотрению вопроса.

Ранее экспертный совет фонда «Круг добра» включил в перечень заболеваний, финансируемых фондом, спинальную мышечную атрофию (СМА), болезнь Помпе и три аутовоспалительных заболевания – семейную средиземноморскую лихорадку (FMF), криопирин-ассоциированный периодический синдром (КАПС) и периодический синдром, ассоциированный с рецептором фактора некроза опухоли (ФНО).

UPD. Препараты элосульфаза альфа и асфотаза альфа 15 апреля 2021 года были утверждены попечительским советом фонда «Круг добра».

Источник Круг добра
Поделиться в соц.сетях

Самые читаемые новости за все время

Коронавирус и COVID-19. Мониторинг
5 июня 2020, 23:47
Вакцина от коронавируса: что происходит в России и мире
17 января 2021, 0:29
Умер известный эксперт-криминалист Виктор Колкутин
24 сентября 2018, 17:23
Путин утвердил параметры нового национального проекта в здравоохранении
7 мая 2018, 18:51
ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.