Депутаты предложили внести соответствующие поправки в ФЗ-323 «Об основах охраны здоровья граждан», предполагающие включение новой позиции в госпрограмму «14 ВЗН» с 2021 года.

Спинальная мышечная атрофия относится к орфанным заболеваниям, но не включена в так называемый «Перечень-24» – список редких болезней, препаратами для лечения которых обязаны обеспечивать регионы.

В России пока зарегистрирован лишь один препарат от СМА – Спинраза (нусинерсен) от Biogen (партнер в России – Janssen). Терапия Спинразой обходится в 47,5 млн рублей на каждого пациента в первый год лечения и 23,75 млн рублей – во второй, говорится в пояснительной записке к законопроекту. В России известно о 914 больных. Соответственно, в 2021 году на закупку Спинразы понадобится 48,2 млрд рублей, в 2022 году – 32,7 млрд рублей. В расчеты входит ежегодное появление новых пациентов – плюс 11% от общего числа.

Наличие единственного «покупателя» «дает возможность обсуждения с производителями широко используемых в мировой практике программ cost-sharing, позволяющих существенно снизить бремя терапии», сообщают авторы законопроекта.

В мире есть еще два препарата от СМА – Risdisplam от Roche (его регистрация в России в 2020 году уже анонсирована) и Zolgensma от Novartis (в компании заявляли, что регистрация препарата станет возможной после анализа регуляторных особенностей обращения препаратов генной терапии).

В конце 2019 года рассматривался еще один вариант помощи регионам в финансировании закупок препарата от СМА – включение лечения заболевания в высокотехнологичную медпомощь, не погруженную в базовую программу ОМС.

В 2019 году Минздрав затратил на закупки по госпрограмме (тогда еще «12 ВЗН», два заболевания добавились с 2020 года) 55,7 млрд рублей.