Со 2 января 2020 года AveXis (приобретенный Novartis в 2018 году за $8,7 млрд разработчик Zolgensma) планирует раздать первые 50 доз препарата. Всего Novartis намерена бесплатно раздать 100 доз Zolgensma.

СМА – редкое генетическое инвалидизирующее заболевание, частота выявления которого составляет один случай на 10 тысяч новорожденных.

Программа доступа к лекарству нацелена на страны, где Zolgensma еще не зарегистрирован, а подобная раздача препаратов не запрещена национальным законодательством. По заверению Novartis, препарат будет одинаково доступен для всех таких стран, без каких-либо критериев выбора.

На запрос Vademecum в Novartis ответили, что Россия также включена в программу бесплатного доступа, а национальная регистрация Zolgensma станет возможной после анализа регуляторных особенностей обращения препаратов генной терапии.

В ряде стран семьями больных СМА детей был инициирован сбор средств на покупку препарата. Суммарные продажи Zolgensma к сентябрю 2019 года достигли $175 млн.

Zolgensma – второй появившийся в мире препарат для лечения всех типов СМА, в России лекарство пока не зарегистрировано, в отличие от препарата Спинраза (нусинерсен), получившего РУ в августе 2019 года. Конкурента этим продуктам уже готовит Roche: компания обещает выпустить свой экспериментальный препарат Risdiplam для лечения всех типов СМА в мае 2020 года.

Novartis – глобальная фармкомпания, основанная в Базеле (Швейцария) в 1996 году, специализируется на разработке и производстве препаратов для лечения онкозаболеваний, неврологических и эндокринных расстройств. Выручка Novartis за 2018 год составила $51,9 млрд, чистая прибыль – $12,6 млрд.