Одобрение препарата Минздравом было основано на результатах рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого международного исследования III фазы EXPAND, в котором оценивалась эффективность и безопасность применения сипонимода по сравнению с плацебо в типичной популяции пациентов с ВПРС (3,0–6,5 балла (средняя инвалидизация) по шкале оценки степени инвалидизации EDSS). В исследование входили пациенты как с активным, так и с неактивным течением ВПРС (64% пациентов не имели признаков активности). Всего в КИ принимали участие 1 651 пациент с ВПРС из 31 страны (94 пациента из России).
Результаты КИ показали, что применение препарата на 21% снижает риск трехмесячного подтвержденного прогрессирования инвалидизации (ППИ) по сравнению с группой плацебо и на 26% – риск шестимесячного ППИ.
В Европейском союзе (ЕС), Австралии и России Кайендра показан для лечения взрослых пациентов с ВПРС, в США – одобрен для лечения рецидивирующих форм РС, включая КИС, рецидивирующе-ремиттирующее заболевание и активное вторично-прогрессирующее заболевание.
По данным Vademecum, по состоянию на 1 января 2020 года в России было зарегистрировано порядка 85 тысяч больных РС, при этом лекарственную терапию получают 52 тысячи профильных пациентов.
РС входит в программу «14 ВЗН». В 2020 году Минздрав закупил по программе интерферон бета-1а, интерферон бета-1b, пэгинтерферон бета-1а, натализумаб и алемтузумаб на 11,3 млрд рублей. Регионы самостоятельно вынуждены закупать не прошедшие в номенклатуру госпрограммы финголимод (Гилениа от Novartis), митоксантрон (Онкотрон от Baxter), кладрибин (Мавенклад от Merck).
С 2021 года по «14 ВЗН» будет закупаться Окревус (окрелизумаб) от Roche – первый и пока единственный в России препарат, имеющий зарегистрированное показание первично-прогрессирующего РС.
Во всем мире РС страдают примерно 2,3 млн человек. Заболевание характеризуется тремя формами: первично-прогрессирующий РС (ППРС), рецидивирующий ремиттирующий РС (РРРС) и ВПРС, который следует из начального течения РРРС и характеризуется физическими и когнитивными изменениями с течением времени, с обострениями или без них, приводящими к прогрессирующему накоплению неврологической инвалидности. Примерно у 85% пациентов первоначально наблюдаются рецидивирующие формы рассеянного склероза.
