Об этом знает близкий к компании источник.

Сейчас в России зарегистрирован единственный препарат от СМА – Спинраза (нусинерсен) от Biogen (дистрибьютор в России – Janssen). Терапия Спинразой обходится в 47,5 млн рублей на каждого пациента в первый год лечения и 23,75 млн рублей.

В России насчитывается около 900 больных, страдающих СМА. На их лечение Спинразой потребуется в первый год 48,2 млрд рублей – такую оценку привела группа депутатов, которая внесла в феврале 2020 года в Госдуму законопроект о включении СМА в госпрограмму «14 ВЗН». Но вскоре законопроект был возвращен на доработку из-за необходимости согласования его с правительством.

В мире есть еще два препарата от СМА – Risdisplam от Roche (его регистрация в России в 2020 году уже анонсирована) и Zolgensma от Novartis (в компании заявляли, что регистрация препарата станет возможной после анализа регуляторных особенностей обращения препаратов генной терапии).

Также Минздрав упомянул в своем сообщении о проводимых клинических испытаниях препаратов для лечения наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза II типа. Эти КИ проводит «Генериум», уже выпустивший в 2019 году три орфанных препарата – биоаналоги Пульмозима (дорназа альфа) от Roche, Церезима (имиглюцераза) от Sanofi и Солирис (экулизумаб) от Alexion.

В 2019 году на закупки лекарств по госпрограмме высокозатратных нозологий было потрачено 55,7 млрд рублей, в 2020 году планируется израсходовать 61,8 млрд рублей. Но сумма увеличена с учетом добавления в программу на 2020 год еще двух орфанных заболеваний – апластической анемии и наследственного дефицита факторов свертывания крови II, VII и X.