Группа депутатов ЛДПР в феврале 2020 года внесла в Госдуму законопроект, предполагающий включение СМА с 2021 года в госпрограмму «14 ВЗН». По расчетам авторов, в России 914 больных СМА. На их лечение в первый год потребуется 48,2 млрд рублей, во второй – 32,7 млрд рублей.

Поскольку речь идет об увеличении расходов бюджета, Комитет Госдумы по охране здоровья при рассмотрении законопроекта решил возвратить его авторам для получения заключения правительства, как того требует конституционное законодательство.

В России зарегистрирован только один препарат от СМА – Спинраза (нусинерсен) от Biogen (дистрибьютор в России – Janssen). На глобальном рынке присутствуют также Risdisplam от Roche и Zolgensma от Novartis.

С 2019 года Спинраза была доступна по специальной программе Biogen 41 пациенту с младенческой формой СМА. В декабре 2019-го Janssen объявил о старте коммерческих продаж препарата.

Чтобы детям, начавшим лечение Спинразой, продолжить его в 2020 году, потребуется 239 млн рублей, но средств пока нет, сообщила директор Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава Елена Байбарина. По ее словам, Минздрав уже договорился с производителем о снижении цены, но лекарство остается очень дорогим. Чтобы обеспечить всех больных с 2021 года, на закупку препаратов, по оценке Байбариной, потребуется 38 млрд рублей.

Спинраза не входит в ЖНВЛП, и регионы избегают закупки дорогостоящего препарата даже при наличии решения врачебной комиссии. В Красноярске несвоевременное обеспечение лекарством уже обернулось смертью одного из больных детей, возбуждены уголовные дела по ч. 2 ст. 109 УК РФ (причинение смерти по неосторожности) и ч. 2 ст. 293 УК РФ (халатность, повлекшая по неосторожности смерть человека).