В 2018 году российские врачи неверно закодировали причины смерти более чем в 20 тысячах случаев
Сегодня, 15:28
Госдума приняла закон о госрегулировании цен на жизненно важные лекарства
Сегодня, 14:52
Евгений Туголуков приобрел 75%+1 акцию клиники Hadassah в ММК
Сегодня, 14:09
Минтруд представил Путину законопроект о сертификатах для покупки ТСР
Сегодня, 13:59
23 Мая, 15:54

КИ терапии генетических заболеваний на базе CRISPR начнутся в 2018 году

20 Декабря 2017, 10:15
Фото: fiercebiotech.com
Компания французского микробиолога Эммануэль Шарпентье Crispr Therapeutics обратилась к регуляторам Европы за разрешением на клинические испытания (КИ) нового метода лечения бета-талассемии (наследственного заболевания крови). Терапия основана на применении технологии точного редактирования генома CRISPR. В случае получения всех разрешений первые в мире КИ по лечению генетических заболеваний при помощи CRISPR начнутся уже в 2018 году. Параллельно компания планирует подать заявку в Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) на КИ аналогичного метода лечения другого заболевания крови – серповидноклеточной анемии, которая вызывается мутацией того же гена, что и талассемия. 

Оба заболевания вызваны мутацией в единственном гене (HBB), который кодирует белок бета-глобин, входящий в молекулу гемоглобина – главного переносчика кислорода в организме, содержащегося в красных кровяных тельцах (эритроцитах). Нарушение структуры гемоглобина вызывает у больных деформацию или разрушение эритроцитов, анемию, частые инфекции, приступы боли и другие неблагоприятные последствия.

Новая терапия активирует выработку так называемого фетального гемоглобина. Каждый человек рождается с фетальным гемоглобином, с его помощью красные кровяные тельца переносят кислород в матке между матерью и ребенком. Но к шести месяцам ген, ответственный за синтез фетального гемоглобина, «выключается», вместо него начинает работать ген HBB. Ученые разработали метод, позволяющий с помощью технологии CRISPR снова активировать производство не поврежденного мутацией фетального гемоглобина, таким образом запуская в организме процесс выработки здоровых кровяных телец.  

Для этого из тканей пациента выделяют гемопоэтические (кроветворные) стволовые клетки, которые, собственно, производят гемоглобин и эритроциты. На них воздействуют электрическим зарядом, позволяя компонентам системы CRISPR проникнуть в клетки и включить ген фетального гемоглобина. Чтобы освободить пространство для новых стволовых клеток, врачи с помощью радиации или химиотерапии разрушают существующие клетки костного мозга. Затем в кровоток вводят отредактированные стволовые клетки, которые в течение недели находят путь в костный мозг, начинают там размножаться и продуцировать здоровые эритроциты.

Более 80% стволовых клеток после редактирования содержат хотя бы одну отредактированную копию гена, следует из данных исследований, представленных на ежегодной встрече Американского общества гематологии. Это примерно на 40% повышает производство здоровых эритроцитов, чего достаточно для значительного улучшения состояния больных, сказал журналу Wired гендиректор Crispr Therapeutics Сэм Кулкарни.

В 2016 году метод применения CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии показал положительные результаты в исследованиях на мышах.

В июле 2017 года в США с помощью CRISPR впервые отредактировали геном живого человеческого эмбриона.



Источник Wired
Поделиться в соц.сетях

Самые читаемые новости за все время

Важнейшие новости прошедшей недели
3 Декабря 2016, 10:00
Умер известный эксперт-криминалист Виктор Колкутин
24 Сентября 2018, 17:23
Путин утвердил параметры нового национального проекта в здравоохранении
7 Мая 2018, 18:51
В Московской области судят эксперта по резонансному делу «пьяного мальчика»
9 Октября 2018, 15:48
ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

Яндекс.Метрика