ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

19 Августа, 12:30
19 Августа, 12:30
59,36 руб
69,72 руб

Серповидно-клеточную анемию могут вылечить с помощью редактирования генома

Анастасия Хомутова
17 Октября 2016, 18:48
Фото: YouTube

Ученые из Университета Юты применили метод редактирования генома CRISPR для лечения клеточно-серповидной анемии. Методика показала положительные результаты в исследованиях на мышах.

Результаты работы были опубликованы в научном журнале Science Translational Medicine

Серповидно-клеточная анемия –  наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина. Одним из способов лечения заболевания является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным.

В своем исследовании ученые применили редактирование генома с помощью CRIPSR и заменили мутантный ген нормальным. Манипуляция была проведена на эритроцитах, полученных из донорской крови пациента с анемией. 6% клеток после процедуры обрели нормальную форму, однако, по словам врачей, даже этого достаточно, чтобыулучшить состояние пациента. "Исправленные" таким образом эритроциты были введены мышам, в кровотоке которых оказались стабильными в течение четырех месяцев. 

Ученые считают, что такие клетки можно будет вводить и людям. Таким способом можно будет лечить не только анемию, но и другие генетические заболевания. Планируется, что клинические испытания этой технологии начнутся в ближайшие пять лет. 

CRISPR уже проходится клинические испытания как терапия ряда генетических болезней. Так, например, ученые пытаются с помощью этого метода предотвратить врожденные мутации у плода, который находится еще в утробе. Также технология CRISPR будет применена для создания генетически модифицированных иммунных клеток, которые смогут бороться со злокачественными опухолями трех типов – множественной миеломой, меланомой и саркомой.

Источник The Verge
Поделиться в соц.сетях
«Фармстандарту» достанутся контракты на леналидомид на сумму 5,5 млрд рублей
18 Августа 2017, 23:04
Mylan заплатит Минюсту США $465 млн за манипуляции с ценами
18 Августа 2017, 21:05
Инвестфонды Bain Capital и Cinven договорились о покупке 63% акций Stada
18 Августа 2017, 21:00
В Башкирии владельцы лабораторной сети купили производителя медтехники
18 Августа 2017, 17:36
RBV Capital инвестирует 44 млн рублей в редактирование генома для лечения ВИЧ
11 Июля 2017, 18:54
Алексей Цуканов
Заведующий кабинетом лабораторной генетики ГНЦК им. А.Н. Рыжих
«К нам приезжали генетики из Германии и очень удивились нашему ценнику»
30 Июня 2017, 14:18
МВД намерено ввести геномную регистрацию арестованных по административным статьям
28 Февраля 2017, 23:01
«Фармстандарт» инвестировал $1 млн в генетический центр «Генотек»
17 Февраля 2017, 14:13
Novartis купила Selexys Pharmaceuticals за $665 млн
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis купила американскую Selexys Pharmaceuticals, специализирующуюся на терапии воспалительных заболеваний, в частности болезней крови. Сумма сделки может составить $665 млн.
22 Ноября 2016, 10:32
Ученые обнаружили ген, ответственный за предрасположенность к отиту
11 Октября 2016, 17:23
В Мексике родился первый ребенок от трех родителей
В Мексике родился первый ребенок, зачатый с помощью генетического материала трех родителей. Эта методика помогает людям с опасными генетическими мутациями иметь здоровых детей.
28 Сентября 2016, 19:46
Леонид Левкович-Маслюк
генеральный директор Центра исследований и разработок Dell EMC
«Полное описание генома человека занимает не менее 200 гигабайт»
26 Сентября 2016, 18:08
Суперкомпьютеру удалось диагностировать редкий тип лейкемии
16 Августа 2016, 15:22
Китай создаст базу данных генома новорожденных
11 Августа 2016, 12:06
Технологию редактирования генома испытают на людях
Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США единогласно одобрила проведение первых клинических исследований технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 с участием людей. Технология CRISPR будет применена для создания генетически модифицированных иммунных клеток, которые смогут атаковать клетки рака трех типов. Исследования профинансирует Шон Паркер, основатель интернет-сервиса для обмена музыкальными файлами Napster и первый президент Facebook.
23 Июня 2016, 14:17
Biogen выделила $2 млрд на разработку генной терапии
18 Мая 2016, 15:49
AstraZeneca запустит масштабный проект по секвенированию генома
Британская фармацевтическая компания AstraZeneca откроет собственный Центр геномных исследований, который будет заниматься созданием базы данных с результатами секвенирования 2 млн человеческих геномов, в том числе с помощью 500 тысяч образцов ДНК, собранных компанией в ходе глобальных клинических исследований.
22 Апреля 2016, 13:12
Компания – разработчик технологий редактирования генома выйдет на IPO
Американская биотехнологическая компания Intellia Therapeutics, занимающаяся разработкой способов лечения заболеваний с помощью технологии редактирования генома, объявила, что проведет IPO, и заключила соглашение с американской компанией Regeneron.
12 Апреля 2016, 17:20
Яндекс.Метрика