13 Июня 2024 Четверг

Серповидно-клеточную анемию могут вылечить с помощью редактирования генома
Анастасия Хомутова
Мединдустрия
17 октября 2016, 18:48

Фото: YouTube
3856

Ученые из Университета Юты применили метод редактирования генома CRISPR для лечения серповидно-клеточной анемии. Методика показала положительные результаты в исследованиях на мышах.

Результаты работы были опубликованы в научном журнале Science Translational Medicine

Серповидно-клеточная анемия –  наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина. Одним из способов лечения заболевания является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным.

В своем исследовании ученые применили редактирование генома с помощью CRIPSR и заменили мутантный ген нормальным. Манипуляция была проведена на гемопоэтических («ответственных за производство» эритроцитов) стволовых клетках костного мозга, полученных из донорской крови пациента с анемией. 

После процедуры стволовые клетки начали производить на 6% больше нормальных эритроцитов, однако, по словам врачей, даже этого достаточно, чтобы улучшить состояние пациента. Исправленные таким образом стволовые клетки были введены мышам, в костном мозге которых они оставались стабильными в течение четырех месяцев. 

Ученые считают, что такие клетки можно будет вводить и людям. Таким способом можно будет лечить не только анемию, но и другие генетические заболевания. Планируется, что клинические испытания этой технологии начнутся в ближайшие пять лет. 

CRISPR уже проходится клинические испытания как терапия ряда генетических болезней. Так, например, ученые пытаются с помощью этого метода предотвратить врожденные мутации у плода, который находится еще в утробе. Также технология CRISPR будет применена для создания генетически модифицированных иммунных клеток, которые смогут бороться со злокачественными опухолями трех типов – множественной миеломой, меланомой и саркомой.

Источник: The Verge

SuperJob: зарплатный максимум медсестры педиатра составляет 100 тысяч рублей

Карьера

Сегодня, 12:24

В ФНКЦ детей и подростков рассказали о приложении «Заступник»

Мединдустрия

Сегодня, 11:51

«Полисан» инвестирует 3,5 млрд рублей в производство лекарств в промпарке «Софийский»

Фарминдустрия

Сегодня, 10:16

Сергей Готье награжден Госпремией РФ в области науки и технологий

Мединдустрия

Сегодня, 8:52

Картина дня: дайджест главных новостей от 11 июня 2024 года

Расходы федбюджета на здравоохранение планируют увеличить на 787 млн рублей в 2024 году

Иркутский «МедТехСервис» выиграл офсет на локализацию тест-полосок в Приморье на 1,4 млрд рублей

Регулятор уточнил условия проведения абортов

Близкая к «ЕЛС-Мед» компания вложит 2 млрд рублей в производство медтехники под Тулой

В 2023 году омбудсмен получила более тысячи жалоб по вопросам охраны здоровья в РФ