Яндекс.Метрика
14 Мая 2021
Фонд «Круг добра» профинансирует терапию детей с муковисцидозом
13 мая 2021, 20:28
Минпромторг и ГИЛСиНП предложили создать Евразийское медицинское агентство
13 мая 2021, 20:12
Счетная палата рекомендует Минздраву вести федеральный лист ожидания ЭКО
13 мая 2021, 20:05
На Камчатке врачам недоплатили 200 млн рублей стимулирующих выплат за борьбу с COVID-19
13 мая 2021, 19:38
14 мая, 4:47

Серповидно-клеточную анемию могут вылечить с помощью редактирования генома

Анастасия Хомутова
17 октября 2016, 18:48
Фото: YouTube

Ученые из Университета Юты применили метод редактирования генома CRISPR для лечения серповидно-клеточной анемии. Методика показала положительные результаты в исследованиях на мышах.

Результаты работы были опубликованы в научном журнале Science Translational Medicine

Серповидно-клеточная анемия –  наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина. Одним из способов лечения заболевания является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным.

В своем исследовании ученые применили редактирование генома с помощью CRIPSR и заменили мутантный ген нормальным. Манипуляция была проведена на гемопоэтических («ответственных за производство» эритроцитов) стволовых клетках костного мозга, полученных из донорской крови пациента с анемией. 

После процедуры стволовые клетки начали производить на 6% больше нормальных эритроцитов, однако, по словам врачей, даже этого достаточно, чтобы улучшить состояние пациента. Исправленные таким образом стволовые клетки были введены мышам, в костном мозге которых они оставались стабильными в течение четырех месяцев. 

Ученые считают, что такие клетки можно будет вводить и людям. Таким способом можно будет лечить не только анемию, но и другие генетические заболевания. Планируется, что клинические испытания этой технологии начнутся в ближайшие пять лет. 

CRISPR уже проходится клинические испытания как терапия ряда генетических болезней. Так, например, ученые пытаются с помощью этого метода предотвратить врожденные мутации у плода, который находится еще в утробе. Также технология CRISPR будет применена для создания генетически модифицированных иммунных клеток, которые смогут бороться со злокачественными опухолями трех типов – множественной миеломой, меланомой и саркомой.

Источник The Verge
Поделиться в соц.сетях

Самые читаемые новости за все время

Коронавирус и COVID-19. Мониторинг
5 июня 2020, 23:47
Вакцина от коронавируса: что происходит в России и мире
17 января 2021, 0:29
Умер известный эксперт-криминалист Виктор Колкутин
24 сентября 2018, 17:23
Путин утвердил параметры нового национального проекта в здравоохранении
7 мая 2018, 18:51
ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.