21 Апреля 2025 Понедельник

Серповидно-клеточную анемию могут вылечить с помощью редактирования генома
Анастасия Хомутова
Мединдустрия
17 октября 2016, 18:48

Фото: YouTube
4120

Ученые из Университета Юты применили метод редактирования генома CRISPR для лечения серповидно-клеточной анемии. Методика показала положительные результаты в исследованиях на мышах.

Результаты работы были опубликованы в научном журнале Science Translational Medicine

Серповидно-клеточная анемия –  наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина. Одним из способов лечения заболевания является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным.

В своем исследовании ученые применили редактирование генома с помощью CRIPSR и заменили мутантный ген нормальным. Манипуляция была проведена на гемопоэтических («ответственных за производство» эритроцитов) стволовых клетках костного мозга, полученных из донорской крови пациента с анемией. 

После процедуры стволовые клетки начали производить на 6% больше нормальных эритроцитов, однако, по словам врачей, даже этого достаточно, чтобы улучшить состояние пациента. Исправленные таким образом стволовые клетки были введены мышам, в костном мозге которых они оставались стабильными в течение четырех месяцев. 

Ученые считают, что такие клетки можно будет вводить и людям. Таким способом можно будет лечить не только анемию, но и другие генетические заболевания. Планируется, что клинические испытания этой технологии начнутся в ближайшие пять лет. 

CRISPR уже проходится клинические испытания как терапия ряда генетических болезней. Так, например, ученые пытаются с помощью этого метода предотвратить врожденные мутации у плода, который находится еще в утробе. Также технология CRISPR будет применена для создания генетически модифицированных иммунных клеток, которые смогут бороться со злокачественными опухолями трех типов – множественной миеломой, меланомой и саркомой.

Источник: The Verge

Картина дня: дайджест главных новостей от 18 апреля 2025 года

Участники рейтинга «ТОП200 аптечных сетей России» в 2024 году суммарно выручили 1,7 трлн рублей

Отменена регистрация 23 препаратов

KRKA не смогла оспорить предписание ФАС о снижении цены на свой препарат

В Видновском перинатальном центре построят корпус за 7,2 млрд рублей

Столичный СК обвинил 14 человек в сбыте незарегистрированных лекарств

SuperJob: минимальная среднерыночная зарплата медсестры эндоскопии составляет 55 тысяч рублей

Карьера

18.04.2025

Назначен директор Департамента медпомощи детям Минздрава РФ

Заявки на гранты для проведения НИОКР подали шесть медвузов и научных учреждений

ФАС заподозрила четыре фармкомпании в сговоре при закупках лекарств для ФЦПиЛО