22 Апреля 2025 Вторник

«Круг добра» обеспечит детей с миодистрофией Дюшенна незарегистрированными препаратами
София Прохорчук
Фарминдустрия
15 апреля 2022, 18:42

Фото: keionline.org
4563

Попечительский совет фонда «Круг добра» расширил перечень препаратов, подлежащих закупке за его счет. В список вошли не зарегистрированные в РФ препараты для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) – Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen), а также препараты Livmarli (maralixibat) для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Аладжиля, Sohonos (palovarotene) для терапии прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии и Revcovi (elapegademase) от врожденной недостаточности аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).

Экспертный совет фонда выступал с предложением закупить Vyondys 53, Exondys 51 и Viltepso в июле 2021 года. В декабре родители детей с МДД написали открытое письмо председателю правления фонда «Круг добра» Александру Ткаченко с просьбой рассмотреть вопрос о закупке этих незарегистрированных препаратов.

Американское FDA одобрило Exondys 51 (eteplirsen) в 2016 году по ускоренной процедуре. Препарат может использоваться для лечения около 14% случаев МДД. В 2019 году FDA выдало разрешение на использование Vyondys 53, он рекомендован примерно для 8% пациентов с МДД. Оба препарата разработаны компанией Sarepta Therapeutics.

В США стоимость Vyondys 53 или Exondys 51 в дозировке 100 мг составляет $1,6 тысячи (рекомендовано 30 мг/кг). Каждое из лекарств вводится внутривенно один раз в неделю, то есть для пациентов с массой тела 40 кг годовой курс терапии любым из препаратов обойдется в $1,4 млн.

Viltepso разработан NS Pharma, входящей в японскую Nippon Shinyaku. Медикамент, как и Vyondys 53, корректирует генную мутацию, пропуская экзон 53. Препарат одобрен FDA по ускоренной процедуре в 2020 году, тогда же он получил условное маркетинговое разрешение в Японии. В США оптовая цена за один флакон Viltepso (250 мг) составляет $1,4 тысячи, препарат вводится внутривенно один раз в неделю, рекомендовано 80 мг/кг, таким образом стоимость годового курса Viltepso составляет $733 тысячи для пациентов с весом 30 кг. В Японии цена за один флакон Viltepso составляет 91,1 тысячи иен ($850).

Ранее для своих подопечных с МДД фонд через ФКУ Минздрава РФ закупал препарат Трансларна (аталурен) от PTC Therapeutics.

«Круг добра» включил синдром Алажиля, прогрессирующую оссифицирующую фибродисплазию и АДА-ТКИН в перечень заболеваний, препараты для которых будет закупать фонд, в феврале 2022 года.

Для терапии кожного зуда при синдроме Алажиля будет закупаться препарат Livmarli (maralixibat) от Mirum Pharmaceuticals. FDA одобрило его в конце сентября прошлого года. Цена на препарат составит $1,5 тысячи, годовой курс – $391 тысяча (для ребенка весом 17 кг).

Для терапии фибродисплазии фонд утвердил к закупке препарат Sohonos (palovarotene) от Ipsen. Первым разрешение на применение Sohonos выдало министерство здравоохранения Канады в январе 2022 года. В США и Европе препарат пока не одобрен.

Для подопечных с АДА-ТКИН «Круг добра» будет закупать препарат Revcovi (elapegademase) от Chiesi Farmaceutici. FDA выдало разрешение на его применение по этому показанию у детей и взрослых осенью 2018 года.

Источник: Круг добра

Картина дня: дайджест главных новостей от 21 апреля 2025 года

Выпускников медколледжей начнут принимать в медвузы только по вступительным экзаменам

«ПСК Фарма» зарегистрировала первый российский аналог препарата от фенилкетонурии

Действие регудостоверения на первый в РФ дженерик Эврисди приостановлено

Минздрав предложил учредить новые ведомственные награды

Регулятор обновит оценку налоговых расходов при ввозе незарегистрированных лекарств

Минтруд намерен изменить параметры контроля за организациями соцобслуживания

Президента Ассоциации онкопациентов исключили из Совета по вопросам попечительства в соцсфере

Правительство изменило список медицинских противопоказаний к управлению транспортом

Ежемесячный норматив на лекарства и медизделия для льготников увеличен на 115 рублей