В США одобрили первый препарат для терапии редкого генетического заболевания печени

По данным Mirum, у 2–2,5 тысячи детей в США диагностирован синдром Алажиля. Цена на препарат составит $1,5 тысячи, годовой курс – $391 (для ребенка весом 17 кг). Дозировка препарата будет определяться в зависимости от массы тела пациента. Компания также проводит клинические исследования Livmarli с целью выявления эффективности его применения для терапии двух других редких заболеваний печени – внутрипеченочного холестаза и атрезии желчевыводящих путей.

Аналитик компании SVB Leerink Мани Фарухар считает, что к 2030 году продажи Livmarli могут принести Mirum $400 млн. В самой компании рыночные перспективы препарата оценили примерно в $500 млн. Фарухар также отметил, что ближайшим конкурентом Livmarli является препарат Bylvay от Albireo Pharma, одобренный FDA в июле для терапии внутрипеченочного холестаза и в настоящее время исследуемый на эффективность против синдрома Алажиля. Годовой курс лечения Bylvay будет стоить $385 тысяч.

Livmarli блокирует белок, который регулирует вывод желчных кислот из кишечника обратно в кровь и печень, таким образом кислоты начинают выводиться из организма. Отмечается, что при неправильном приеме препарат может вызывать ряд серьезных побочных эффектов, которые могут повредить печень.

Синдром Алажиля впервые описан французским педиатром Даниелем Алажилем в 1975 году. Заболевание характеризуется недостаточным количеством или слишком маленьким диаметром внутрипеченочных желчных протоков, в результате чего затрудняется отток желчи и ее компоненты накапливаются в клетках печени. Из-за повышенного содержания в крови желчных кислот появляется кожный зуд. Недостаточное поступление желчи в кишечник вызывает нарушение пищеварения и мальабсорбции, что приводит к задержке развития и медленному росту.

Продавать препарат Mirum в России будет швейцарская Farmamondo, зарегистрированная в России в 2018 году. С сентября 2021 года 32% компании принадлежит «Фармэко». Швейцарская фармкомпания поставляет в Россию пока не зарегистрированный препарат от нейробластомы Карзиба (динутуксимаб бета) от EUSA Pharma, который с 2021 года для своих подопечных закупает благотворительный фонд «Круг добра».