02 Декабря 2022 Пятница

Родители детей с миодистрофией Дюшенна просят «Круг добра» утвердить незарегистрированные препараты
София Прохорчук
Мединдустрия Фарминдустрия
14 декабря 2021, 16:16

Фото: thailandmedical.news
1941

Родители детей с миодистрофией Дюшенна (МДД) написали открытое письмо председателю правления государственного фонда «Круг добра» Александру Ткаченко с просьбой рассмотреть вопрос о закупке незарегистрированных препаратов для терапии заболевания. Речь идет о Exondys 51 (eteplirsen) и Vyondys 53 (golodirsen) от Sarepta Therapeutics и Viltepso (viltolarsen) от NS Pharma. В настоящее время для терапии МДД у детей фондом закупается Трансларна (аталурен) от PTC Therapeutics.

«В течение года препараты по экзон-пропускающей терапии Exondys 51, Vyondys 53 и Viltepso рассматривались два раза на экспертном совете «Круга добра» и были приняты. <...> Однако 9 сентября 2021 года попечительский совет «Круга добра», по непонятным причинам, не одобрил данные препараты, более того, предложенные препараты даже не были вынесены на голосование, а отправлены на доработку обратно в экспертный совет фонда», – говорится в обращении родителей.

Незарегистрированные препараты фонд закупает самостоятельно, обязательным условием для их утверждения и приобретения является наличие у лекарств одобрения от Европейского агентства лекарственных средств или Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

В 2016 году FDA одобрило Exondys 51 по ускоренной процедуре. В зависимости от формы МДД, препарат может использоваться для лечения около 14% пациентов. В 2019 году американский регулятор выдал разрешение на использование препарата Vyondys 53. Он рекомендован примерно для 8% пациентов с МДД.

В США стоимость обоих препаратов в дозировке 100 мг составляет $1,6 тысячи (рекомендовано 30 мг/кг). Каждое лекарственное средство вводится внутривенно один раз в неделю, то есть для пациентов с массой тела 40 кг годовой курс терапии любым из препаратов обойдется примерно в $998 тысяч.

Viltepso корректирует генную мутацию, пропуская экзон 53. Он одобрен FDA по ускоренной процедуре в 2020 году, в том же году он получил условное маркетинговое разрешение в Японии. В США оптовая цена за один флакон (250 мг) препарата составляет $1,4 тысячи, он вводится внутривенно один раз в неделю, рекомендовано 80 мг/кг. Таким образом, стоимость годового препарата для пациентов с весом 30 кг составляет примерно $728 тысяч. В Японии цена за один флакон Viltepso составляет 91,1 тысячи иен ($850).

В апреле 2021 года попечительский совет фонда утвердил препарат Трансларна (аталурен) для терапии МДД. С января по октябрь текущего года Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ, ответственный за закупку зарегистрированных лекарственных средств для подопечных «Круга добра», приобрел аталурен на 2,8 млрд рублей, поставщиком препарата стал «Фармимэкс».

Источник: Родительский проект по оказанию помощи пациентам с МДД

Картина дня: дайджест главных новостей от 1 декабря 2022 года

Утверждены правила предоставления субсидий регионам на проведение расширенного неонатального скрининга

«Ростех» за 127 млн рублей разработал хирургический комплекс для малоинвазивных вмешательств

Через «Круг добра» могут начать закупку незарегистрированного препарата от эпилепсии

Заключение Росздравнадзора о дефектуре препарата перестанет быть бессрочным

Утвержден порядок иммунизации доноров для заготовки иммуноспецифической плазмы

НИПК «Электрон» лишилась четвертого КЖЦ на 2 млрд рублей

Немедицинским специалистам со стажем работы упростили процедуру аккредитации

«Медси» арендует здание под клинику у московского «Стадиона «Спартак»

«Р-Фарм» проведет КИ олокизумаба по новому показанию