Метод основан на технологии очистки донорских клеток магнитными антителами. В результате очистки удаляются клетки, вызывающие тяжелые иммунные осложнения, и сохраняются лимфоциты, контролирующие инфекции. Сейчас в таком лечении нуждаются 10 несовершеннолетних пациентов с лейкозами, первичным иммунодефицитом и другими тяжелыми заболеваниями крови, на другие виды терапии организм детей не отвечает.
Технология разработана и апробирована в Центре им. Дмитрия Рогачева. По данным Общественной палаты РФ, применение метода снизило частоту тяжелых иммунных осложнений за 8 лет в среднем с 40% до 10% и с 15% до 3% – риск смерти пациента от осложнений, а также способствует излечению 80% пациентов с лейкозами группы высокого риска и тяжелыми врожденными болезнями крови и иммунной системы.
На данный момент фонд финансирует закупку препаратов для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), трех аутовоспалительных заболеваний – семейной средиземноморской лихорадки, криопирин-ассоциированного периодического синдрома и периодического синдрома, ассоциированного с рецептором фактора некроза опухоли (ФНО), болезни Помпе, гипофосфатазии и мукополисахаридоза IV A типа, миодистрофии Дюшенна и нейробластомы, муковисцидоза,нейронального цероидного липофусциноза второго типа и оксалоза первого типа.
ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава РФ закупает зарегистрированные препараты, закупкой незарегистрированных занимается сам благотворительный фонд. ФКУ уже закупило препараты для терапии СМА, гипофосфатазии и мукополисахаридоза IV A типа, а также трех аутовоспалительных заболеваний и болезни Помпе.
В конце мая премьер-министр РФ Михаил Мишустин утвердил порядок лекарственного обеспечения и оказания медпомощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями за счет средств фонда «Круг добра». Обязательным условием для закупки незарегистрированных препаратов является наличие одобрения от EMA и FDA. Первым незарегистрированным препаратом, сбор заявок на получение которого начал фонд, стала Золгенсма (онасемноген абепарвовек), предназначенная для терапии СМА у детей.
В конце июня Правительство РФ выделило фонду 17,9 млрд рублей на закупку лекарств для детей с тяжелыми и редкими заболеваниями, из них 10,6 млрд рублей впервые пойдут на закупку не зарегистрированных в РФ лекарств. Этот транш стал третьим для фонда, первый был выделен в феврале, второй – в мае.
