«В настоящее время идет уточнение потребности во всех регионах страны, комплектация медицинской документации, уточнение дозировок и сроков поставок. Препаратом Золгенсма будут обеспечиваться дети в возрасте до двух лет, имеющие соответствующие показания по решению врачебных консилиумов», – сообщили в Минздраве России.

Золгенсма стал третьим препаратом от СМА, одобренным экспертным и попечительским советами фонда для больных СМА. Два других – зарегистрированные в России Спинраза (нусинерсен) и Эврисди (рисдиплам) – с начала года закупаются ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава. Novartis в июле 2020 года подала досье на регистрацию Золгенсмы в России, но пока препарат не зарегистрирован, а потому будет закупаться самим фондом.

Золгенсма – самый дорогой в мире препарат, его инъекция стоит $2,1 млн. В отличие от Спинразы и Эврисди, принимаемых пожизненно, считается, что одного укола Золгенсмы должно быть достаточно для изменения течения болезни.

FDA в мае 2019 года одобрило применение Золгенсмы для детей со СМА I типа также в возрасте до 2 лет. EMA в мае 2020 года одобрило препарат для пациентов с этим же типом СМА с весом не более 21 кг. Под эти критерии подходят почти все пациенты со СМА в возрасте до 5 лет.

Кроме того, фонд «Круг добра» утвердил решение о закупках необходимых лекарств на первый квартал 2022 года, чтобы не прерывать лечение детей в 2021 и 2022 годах.