Включение канакинумаба в перечень препаратов, с которыми будет работать фонд, предстоит еще утвердить попечительскому совету фонда.
Канакинумаб – ингибитор интерлейкина-1бета, входит в ЖНВЛП и ВЗН как лекарство для терапии юношеского артрита с системным началом. Минздрав закупил препарат на 2021 год на 1,49 млрд рублей, поставщиком стал «Фармимэкс».
Канакинумаб также показан при КАПС, семейном холодовом аутовоспалительном синдроме, синдроме Мака-Уэльса, младенческом мультисистемном воспалительном заболевании, остром подагрическом артрите, входит в схемы терапии при цитокиновом шторме. В июне 2020 года лексредство вошло во временные рекомендации Минздрава по лечению, диагностике и профилактике новой коронавирусной инфекции.
Первой болезнью, вошедшей в перечень заболеваний, финансируемых фондом, стала спинальная мышечная атрофия (СМА). Для ее терапии утверждены препараты нусинерсен (Спинраза от Biogen), рисдиплам (Эврисди от Roche) и онасемноген абепарвовек (Золгенсма от Novartis). В конце февраля 2021 года новым ФКУ Минздрава РФ была произведена первая закупка Спинразы. Поставщиком стала компания «Биотэк» Бориса Шпигеля. Препарат был доставлен в экстренном порядке в четыре региональных медучреждения. Всего было закуплено 24 упаковки нусинерсена, каждый регион получил по шесть упаковок лексредства.
Семейная средиземноморская лихорадка – это воспалительное заболевание, которое вызывает повторяющиеся эпизоды лихорадки, болезненное воспаление органов брюшной полости, легких и суставов. Причиной возникновения FMF является аномалия в MEFV гене 16-й хромосомы. Этот ген должен кодировать белок пирин, который регулирует воспалительные процессы. Заболевание является наследственным и проявляется с раннего детства.
КАПС – это чрезвычайно редкое заболевание, примерно один случай на миллион человек. Болезнь имеет аутосомно-доминантный тип наследования – это значит, что КАПС передается от одного из родителей, который имеет дефектный ген. Вероятность передачи такого гена составляет 50%.
ФНО является аутосомно-доминантным заболеванием, вызванным мутацией гена TNFRSF1A. Чаще всего возраст начала заболевания составляет три года, при этом первые проявления могут возникнуть в диапазоне от двух недель до 53 лет. Приступы включают лихорадку, выраженные миалгии, кожные высыпания, серозиты (плевритические и абдоминальные боли), артриты и поражение глаз.
UPD. Попечительский совет фонда 22 марта утвердил канакинумаб для терапии всех трех аутовоспалительных заболеваний.
