Сейчас препараты для лечения орфанных заболеваний из так называемого Перечня 24 регионы закупают самостоятельно. Средняя обеспеченность таких пациентов, по данным Института ЕАЭС, в 2017 году составила 54%.
В пояснительной записке к законопроекту затраты на закупку лекарств на 2019-й и плановый период 2020 и 2021 годов оценили в 10 млрд рублей, без учета возможной экономии в 20–30% за счет централизации. Из них около 4,4 млрд рублей потребуется на Солирис (экулизумаб) для лечения 421 пациента с аГУС, 222,3 млн рублей – на Альдуразим (ларонидаза) от мукополисахаридоза I типа (104 пациента), 1,5 млрд рублей – на Элапразу (идурсульфаза) от мукополисахаридоза II типа (126 пациентов), 783 млн рублей – на Наглазим (галсульфаза) от мукополисахаридоза VI типа (56 пациентов) и 3,1 млрд рублей – на четыре препарата от юношеского артрита с системным началом (1 423 пациента).
По данным авторов инициативы, на 25 октября 2017 года по этим пяти заболеваниям в федеральном регистре зафиксировано 2 069 пациентов, в том числе 1 556 детей.
Как ранее отмечала министр здравоохранения Вероника Скворцова, на эти пять заболеваний тратится 65% всех средств, выделяемых на закупку препаратов из «Перечня 24».
Однако в список заболеваний, предложенный проектом, не вошла пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ), которая, по подсчетам Института ЕАЭС, является самым дорогостоящим из всех орфанных заболеваний. По оценкам специалистов, на лечение всех больных ПНГ требуется более 8 млрд рублей в год, и бюджеты регионов с этими расходами не справляются.
Кроме того, эксперты считают нелогичным то, что в «Семь нозологий» может войти аГУС и не войти ПНГ, поскольку их лечат одним препаратом – Солирисом (экулизумаб), самым дорогим лекарством от орфанных заболеваний. В 2017 году регионы закупили его, по подсчетам IQVIA и Vademecum, на 7,4 млрд рублей.
Тем временем правительство решило на 1,9 млрд рублей увеличить федеральную субвенцию регионам на обеспечение льготников лекарствами и медицинскими изделиями, а детей-инвалидов – лечебным питанием.
