Об этом рассказал председатель правления фонда Александр Ткаченко.
Trikafta разрешен к применению с 12 лет и уже одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейским агентством лекарственных средств (EMA). В Европе препарат известен под ТН Kaftrio. Еще один препарат, применяемый при муковисцидозе, – Оркамби. Он зарегистрирован в России, но в перечень ЖНВЛП не входит.
На обеспечение терапией детей с муковисцидозом по линии фонда на первом этапе планируется выделять не менее 4,5 млрд рублей ежегодно.
Муковисцидоз – это тяжелое наследственное заболевание, которое сопровождается поражениями желез внешней секреции и нарушениями функций органов дыхания. В России насчитывается более 4 тысяч пациентов с данной болезнью, три четверти из них – дети. Заболевание проявляется, как правило, в первые месяцы жизни и приводит к смерти в среднем к 23 годам.
Ранее на заседании экспертного совета «Круга добра» было принято решение о включении миодистрофии Дюшенна и нейробластомы в перечень заболеваний, лечение которых обеспечивает фонд. Также в этом списке – спинальная мышечная атрофия (СМА), болезнь Помпе, три аутовоспалительных заболевания, мукополисахаридоз IV А типа и гипофосфатазия.
«Круг добра» уже совершил плановую закупку препаратов для терапии СМА – Спинразы и Эврисди, однако председатель правления Александр Ткаченко 13 мая сообщил, что в ближайшее время фондом будет совершена дополнительная закупка этих лексредств.
