Согласно условиям измененного соглашения, Vertex будет руководить глобальной разработкой, производством и коммерциализацией CTX001 при поддержке CRISPR. Также Vertex будет нести 60% расходов по программе и получит 60% прибыли от будущих продаж CTX001 по всему миру, что на 10% больше, чем по условиям предыдущего соглашения. CRISPR будет нести 40% затрат и получит 40% прибыли. Кроме того, CRISPR получит авансовый платеж в размере $900 млн с возможностью выплаты $200 млн после первого утверждения CTX001 регулирующими органами.
По условиям соглашения, заключенного между компаниями в 2015 году, Vertex должна была выплатить CRISPR $105 млн в виде инвестиций в акционерный капитал. Дополнительно CRISPR могла получить до $420 млн за успешные этапы разработки, получение регистрации и запуск на рынок, а также процент с продаж.
Vertex и CRISPR конкурируют с еще одной американской биотехнологической компанией – Bluebird bio. Препарат компании Zynteglo (betibeglogene autotemcel) уже получил условное одобрение EMA на использование при бета-талассемии.
Сделка между Vertex и CRISPR была нацелена на совместное исследование, направленное на использование CRISPR/Cas9 для обнаружения и разработки потенциально новых методов лечения, направленных на устранение основных генетических причин заболеваний человека. CTX001 представляет собой первое потенциальное лечение, появившееся в результате совместной исследовательской программы.
CRISPR/Cas9 – это революционная технология редактирования генов, позволяющая точно и направленно изменять геномную ДНК. В 2016 году она была впервые применена на мышах для терапии серповидно-клеточной анемии. В 2019 году экспериментальное лечение этого заболевания с помощью CRISPR было впервые проведено человеку.
На сегодняшний день CTX001 получил сертификаты Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, также CTX001 получил статус орфанного лекарства от Европейской комиссии и обозначение Priority Medicines (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для терапии серповидно-клеточной анемии. CTX001 находится на стадии клинических исследований.
Vertex – биотехнологическая компания, основанная в 1989 году, она инвестирует в научные разработки по созданию лекарств для людей с тяжелыми заболеваниями. Компания имеет несколько одобренных препаратов, например, предназначенных для терапии муковисцидоза (МВ) – редкого генетического заболевания. Компания также имеет несколько текущих клинических и исследовательских программ в области МВ. Vertex также проводит КИ препаратов, предназначенных для терапии серповидно-клеточной анемии, бета-талассемии, мышечной дистрофии Дюшенна и сахарного диабета I типа.
CRISPR – ведущая генетическая компания, специализирующаяся на разработке трансформирующих генных лекарств от тяжелых заболеваний с использованием собственной платформы CRISPR/Cas9. Компания создала портфель терапевтических программ по широкому спектру заболеваний, включая гемоглобинопатию, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания.
