Решение FDA основано на промежуточных результатах исследования RAINBOWFISH у новорожденных. КИ показало, что большинство детей, получавших Эврисди с рождения, достигли ключевых этапов, таких как сидение и стояние после 12 месяцев применения препарата.
Эврисди зарегистрирован в России в ноябре 2020 года. Препарат вошел в перечень ЖНВЛП на 2022 год, предельная цена на него согласована на уровне 605,6 тысячи рублей за упаковку.
Рисдиплам используется во всем мире для терапии СМА у детей и взрослых наряду со Спинразой (нусинерсен) от Biogen и Janssen и Золгенсмой (онасемноген абепарвовек) от Novartis. В феврале 2021 года экспертный совет российского госфонда «Круг добра» утвердил все три препарата к закупке для своих подопечных.
Поставщиком Эврисди для фонда стала компания «Ирвин» (входит в ГК «Фармэко»). В декабре 2021 года стало известно, что фармкомпания ведет переговоры с Roche о локализации производства рисдиплама в России.
Спинраза зарегистрирована в России в 2019 году и входит в перечень ЖНВЛП с 2021 года. Предельная цена препарата составляет 5,13 млн рублей за упаковку.
В начале декабря 2021 года Минздрав РФ зарегистрировал препарат Золгенсма. Согласно российской инструкции по применению лекарственного средства, оно показано пациентам весом до 21 кг с генетически подтвержденным диагнозом СМА с биаллельными мутациями в гене SMN1 и не более чем тремя копиями гена SMN2. Экспертный совет фонда сначала одобрил эти показания, но в конце апреля 2022 года скорректировал критерии назначения препарата. Теперь фонд принимает к рассмотрению заявки на приобретение Золгенсмы только для детей со СМА младше 2-х лет и весом не выше 13,5 кг.