Регудостоверение на Эврисди выдано 26 ноября. Рисдиплам одобрен для лечения СМА у взрослых и детей с двух месяцев. Ожидается, что первые партии препарата поступят в гражданский оборот в России в мае 2021 года.

Эврисди повышает в организме уровень белка выживаемости двигательных нейронов (SMN). Он применяется в жидкой форме раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания. Это отличает его от двух других препаратов от СМА – Спинразы (нусинерсен) от Biogen и Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis, применяемых инъекционно. Спинраза зарегистрирована в России и включена в ЖНВЛП с 2021 года. Досье на регистрацию Золгенсмы Novartis подала в июле 2020 года.

В январе 2020 года Roche инициировала программу раннего доступа к Эврисди, в том числе для российских пациентов. В программу были включены 230 россиян, среди них – более 70 пациентов со СМА 1-го типа и около 160-ти со СМА 2-го типа. В Roche уверяют, что участники продолжат получать лечение за счет компании до момента ввода первой партии препарата в оборот.

На начало ноября 2020 года, по данным фонда «Семьи СМА», в России насчитывается 1 048 пациентов со СМА, из них 823 – дети. Потенциальное число больных в стране оценивается в 4,9 тысячи человек.

В США Эврисди был одобрен к применению в августе 2020 года.