15 Июля 2024 Понедельник

Великобритания первой в мире одобрила терапию на основе CRISPR
Алексей Чудновский
Фарминдустрия
20 ноября 2023, 19:01

Фото: freepik.com
2557

Агентство по регулированию лекарственных средств Великобритании (MHRA) первым в мире зарегистрировало генную терапию на основе CRISPR, также известную как «молекулярные ножницы». Речь идет о препарате Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии.

Препарат разработан компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. MHRA приняло решение о регистрации на основании данных КИ с участием 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией и 42 – с бета-талассемией. В заключение об исследовании внесены данные только 29 пациентов, а остальные значатся как выбывшие. В пресс-релизе компании поясняют эту формулировку тем, что только 29 пациентов находились в КИ достаточно долго, чтобы иметь право на первичный промежуточный анализ эффективности. Из подходящих пациентов у 28 (97%) не было сильных болевых приступов по крайней мере в течение 12 месяцев после лечения, а на этапе исследования профиля безопасности не было обнаружено серьезных побочных эффектов.

В исследовании трансфузионно-зависимой β-талассемии 54 пациента получали Casgevy, но анализ эффективности проведен только на 42 из них. В течение 12 месяцев после лечения 39 (93%) пациентов не нуждались в переливании эритроцитов, у остальных потребность в переливании эритроцитов снизилась более чем на 70%.

Casgevy сложен в применении: у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга с целью дальнейшего редактирования генов в лаборатории. Отредактированные гены возвращают обратно в организм пациентов, после чего им необходимо провести в больнице около месяца. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.

Особенность препарата заключается в технологии CRISPR/Cas9, за разработку которой французский микробиолог Эммануэль Шарпантье и американский биохимик Дженнифер Дудна получили Нобелевскую премию по химии в 2020 году. А уже в 2021-м Vertex и CRISPR Therapeutics заключили сделку о совместном развитии и продвижении технологии.

CRISPR называют «молекулярными ножницами», поскольку технология представляет собой систему из ферментов, которые нацеливаются на конкретную последовательность ДНК и разрезают ее в условленном месте. Это позволило избирательно удалять участок из генома или заменять его на другой, предварительно снабжая клетку шаблоном для замены.

Применение технологии CRISPR/Cas9 не ограничивается лечением редких болезней, метод используется также для создания ГМО нового поколения. В 2018 году технология стала причиной скандала в Китае, где был проведен эксперимент, в результате которого родились генетически измененные дети. Ученый Хэ Цзянькуй ставил опыт с целью привить детям неуязвимость к ВИЧ, но из-за неточного механизма «молекулярных ножниц» эксперимент привел к нецелевым мутациям. За это ученый приговорен к трем годам тюремного заключения.

Источник: GOV.UK

Правительство изменило правила признания лечебного ресурса утраченным

Регуляторы

Сегодня, 13:18

Международный кардиологический конгресс с российским участием прошел в Шанхае

Мединдустрия

Сегодня, 12:52

Двух зампредов правительства Ивановской области арестовали за возможные махинации с капремонтом клиник

Мединдустрия

Сегодня, 11:28

Фармхолдинг «БСС» присоединил к себе «Мурманск Фармацию»

Фарминдустрия

Сегодня, 9:35

Картина дня: дайджест главных новостей от 12 июля 2024 года

Профильным центрам поручили составить планы комплексной реабилитации инвалидов

«Инвитро» направит 2 млрд рублей на обратный выкуп и модернизацию медофисов

Минобороны предложило лечить участников СВО в гражданских больницах

«Промомед» привлек около 6 млрд рублей в ходе IPO на Мосбирже

Опубликована расширенная деловая программа форума «Здоровое общество – 2024»