Американского регулятора Food and Drug Administration (FDA) не раз критиковали за медлительность, бюрократизм и излишнюю осторожность – качества, которые препятствуют быстрому выводу на рынок новых препаратов. Критика была услышана: в агентстве разработали несколько процедур, позволяющих ускорить одобрение наиболее перспективных ЛС. Самая новая – Breakthrough Therapy («Прорыв») – заработала в 2013 году. Мы отобрали пять наиболее перспективных препаратов, которые недавно получили одобрение FDA или получат его в ближайшее время. Эти потенциальные блокбастеры имеют серьезные шансы изменить не просто расклад сил, но и сами правила игры на глобальном рынке лекарств.
Imbruvica
МНН: ibrutinib
Прогнозируемый объем продаж в год: $6-7 млрд
Разработчик: Pharmacyclics, Johnson&Johnson
Назначение: онкология
В 2014 году будет выведен на рынок революционный препарат – Imbruvica – для лечения лимфомы клеток мантии (MCL) – редкой формы неходжкинской лимфомы. Препарат получил одобрение американского регулятора 13 ноября 2013 года. Одобрение прошло в рекордные сроки (первоначально решение FDA ожидалось не ранее 28 февраля 2014 года), так как препарату был присвоен статус «Прорыв».
Imbruvica является первым в своем классе пероральным препаратом, который ингибирует белок под названием тирозинкиназа Брутона.
Пока что Imbruvica одобрена для лечения лимфомы клеток мантии у пациентов, которые предварительно прошли курс терапии другим препаратом, например, Ревлимидом от Celgene. Однако акционеры фармкомпаний, которым принадлежат права на препарат, рассчитывают на то, что область применения этого ЛС будет расширена и он будет также одобрен как препарат для лечения хронического лимфолейкоза – наиболее распространенной формы лейкоза у взрослых.
В ходе промежуточных исследований Imbruvica показала результаты, кардинально отличающиеся от существующих ныне стандартов лечения рака: общий ответ на уровне 71%, а выживаемость без прогрессирования – 26 месяцев у 75%.
После объявления положительного решения FDA акции Pharmacyclics выросли на 2,6%, цена одной акции в системе Nasdaq составила $122,87.
Не прошло и недели после одобрения Imbruvica, как китайская Shanghai SynTheAll Pharmaceutical (STA) заключила соглашение с Pharmacyclics о поставках препарата в Китай.
ABT-450/r + ABT-267 + ABT-333
МНН: ABT-450, ritonavir, ABT-267, ABT-333
Прогнозируемый объем продаж в год: $3 млрд
Разработчик: AbbVie
Назначение: гепатит C
Комбинированный противовирусный препарат предназначен для лечения генотипа 1 гепатита С – наиболее распространенной формы вирусного гепатита. Ожидается, что все согласования с регулирующими органами новая формула пройдет в рекордные сроки и получит одобрение уже в начале 2014 года. В ходе II фазы КИ препарат AbbVie через 12 недель показал устойчивый вирусологический ответ у 99% пациентов, ранее не получавших лечения. Большим преимуществом нового ЛС является отсутствие в его составе интерферона, который дает тяжелый побочный эффект. Комбинированный препарат AbbVie, по мнению экспертов, может составить серьезную конкуренцию лидеру рынка – одобренному в декабре 2013 года препарату Sovaldi (sofosbuvir) компании Gilead Sciences. Sofosbuvir – первый неинтерферонный оральный препарат для лечения гепатита C, предназначенный для комплексной терапии генотипов 2 и 3 гепатита C. Стоимость 12-недельного курса sofosbuvir составляет около $80 тысяч, что делает это ЛС абсолютно недоступным для 90% пациентов с гепатитом C. Кроме того, sofosbuvir необходимо использовать в сочетании с другими препаратами, в том числе на базе интерферона, или с рибавирином, также имеющим тяжелый побочный эффект.
Afrezza
МНН: инсулин
Прогнозируемый объем продаж в год: $2 млрд
Разработчик: MannKind Corporation
Назначение: диабет
Эта разработка уникальна не своим действующим веществом (это обыкновенный инсулин), а способом его введения – через дыхательные пути в форме ингаляций. Одобрение FDA ожидается в районе 15 апреля 2014 года. Afrezza, по мнению экспертов, имеет огромный потенциал и может применяться для лечения диабета как 1-го, так и 2-го типов. До настоящего момента необходимый большинству диабетиков инсулин применялся только в виде инъекций. Ранее компания Pfizer пыталась вывести на рынок инсулин в виде ингаляций под названием Exubera, однако препарат не получил одобрения американских регуляторов.
Для Afrezza путь на рынок диабетических препаратов также оказался весьма тернистым. Еще в 2010 году FDA отказало в выдаче разрешения на продажу этого ЛС из-за опасений по поводу его эффективности в силу неудачной конструкции ингалятора MedTone. После этого MannKind полностью заменил устройство (новый ингалятор называется Dreamboat) и представил результаты III фазы клинических исследований, показавших весьма впечатляющее снижение уровня гликогемоглобина. 14 октября 2013 года разработчики подали новую заявку в FDA, и большинство экспертов склоняются к мысли, что в середине апреля препарат все-таки будет одобрен.
Основными плюсами нового препарата являются способ введения инсулина – более доступный и абсолютно безболезненный, а также скорость доставки инсулина – он попадает в кровь через 12–15 минут (при инъекциях необходимо время от 45 до 150 минут). Единственным нерешенным вопросом пока остается цена – сколько ингалятор добавит к стоимости самого инсулина?
Forxiga
МНН: dapagliflozin
Прогнозируемый объем продаж в год: $1,5-2 млрд
Разработчик: AstraZeneca, Bristol-Myers Squibb
Назначение: диабет
В начале января 2014 года FDA одобрило препарат Forxiga (ингибитор SGLT2), разработанный совместно компаниями AstraZeneca и Bristol-Myers Squibb. Хотя препарат уже получил разрешение на продажу в Европе, именно одобрения американских регуляторов ждал фармрынок. На это инновационное средство от диабета 2-го типа возлагаются большие надежды. Основное отличие от применяемых в настоящее время препаратов, таких как Янувия (Januvia) компании Merck, это весьма приятный «побочный эффект»: принимая Forxiga, пациент не только нормализует сахар в крови, но и постепенно теряет лишний вес. В отличие от ЛС предыдущего поколения, Forxiga меняет сам принцип снижения уровня сахара – он выводится через мочевую систему, не нарушая работу печени и поджелудочной железы.
Первоначально FDA отказало в одобрении препарата из-за опасения значительных побочных эффектов, в частности, негативного влияния на сердечно-сосудистую систему, однако новые данные, представленные разработчиками, показали настолько существенное снижение уровня гликогемоглобина (HbA1C), что это перевесило все аргументы «против».
Пока разработчики доказывали эффективность и безопасность Forxiga, у препарата появился серьезный конкурент: Johnson&Johnson получила одобрение другого ингибитора SGLT2 – Invokana. Тем не менее при наличии в США 25,3 млн человек с диагнозом «диабет» (90% из них страдают диабетом 2-го типа), обоим препаратам найдется место на американском рынке, считают эксперты.
Для сравнения: один из самых популярных из ныне применяющихся препаратов от диабета – Янувия – позволил Merck заработать за три квартала 2013 года около $2,9 млрд.
Idelalisib
МНН: idelalisib
Прогнозируемый объем продаж в год: $800 млн
Разработчик: Gilead Sciences
Назначение: онкология
Idelalisib – первый ингибитор фосфо-инозитида 3-киназы-дельта (PI3K-delta), препарат для лечения индолентной неходжкинской лимфомы – предположительно будет одобрен FDA в мае 2014 года.
До появления Idelalisib не существовало терапии для подобных пациентов, болезнь оказалась на удивление резистентной ко всем доступным ранее способам лечения. Согласно результатам II фазы клинических испытаний при применении idelalisib для лечения неходжкинской лимфомы, общий ответ достигнут в 53,6% случаев, у 89% пациентов было замечено уменьшение лимфоузлов. При использовании idelalisib в качестве ЛС для лечения хронического лимфолейкоза КИ показали общий ответ в 97% случаев, полный ответ – в 19%. Выживаемость без прогрессирования составила 24 месяца у 93% пациентов.
Опираясь на эти результаты, эксперты прогнозируют, что idelalisib станет следующим блокбастером на рынке онкопрепаратов.
По предварительным оценкам, выручка от продаж idelalisib составит $100 млн в 2015-м, $450 млн – в 2016-м и $800 млн – в 2017 году.
