15 Июля 2024 Понедельник

FDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн
Алексей Чудновский
Фарминдустрия
23 июня 2023, 19:31

Фото: bizjournals.com
7437

Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не завершены. Препарат будет назначаться детям с миодистрофией Дюшенна от 4 до 5 лет и станет вторым самым дорогим лекарственным средством в мире.

Препарат от компании Sarepta Therapeutics воздействует на генетическую причину – он вводится однократно внутривенно и доставляет в мышцы ген, кодирующий микродистрофин. До его появления от миодистрофии Дюшенна существовала только симптоматическая терапия.

В ходе клинического исследования II фазы Elevidys (delandystrogen moxeparvovec) увеличил экспрессию микродистрофина у детей в возрасте 4-5 лет, однако опорно-двигательная функция не улучшилась. Также известно о побочных эффектах: острое повреждение печени, лихорадка, воспаление сердечной мышцы и повышение уровня тропонина-I. Sarepta проводит III фазу КИ на 126 пациентах и должна показать результаты к концу 2023 года. В случае положительного исхода исследование станет поводом для получения традиционного одобрения от FDA.

Elevidys станет вторым из самых дорогих препаратов в мире. Стоимость терапии составит $3,2 млн, что на $0,3 млн дешевле препарата от гемофилии типа B – Hemgenix от CSL Behring.

В 2019 года права на продажу Elevidys за пределами США приобрела швейцарская фармацевтическая компания Roche. Sarepta остается ответственной за клинические разработки.

Миодистрофия Дюшенна – редкая прогрессирующая болезнь, связанная с мутацией в гене белка дистрофина. Эта мутация приводит к дегенерации мышечных волокон – мышцы постепенно ослабевают и истощаются. Сначала слабость появляется в мышцах ног, а затем распространяется на мышцы по всему телу, затрагивает дыхательные мышцы, сердечную мышцу. Пациенты часто не доживают до 30 лет. По данным Национальной организации США по редким заболеваниям, МДД поражает примерно одного из 3 500 новорожденных мужского пола в мире.

После одобрения Elevidys список препаратов, одобренных FDA по ускоренной процедуре, но не имеющих доказанной клинической эффективности, увеличился до 27. В мае 2023 года агентство Bloomberg выявило ряд подобных препаратов, среди которых было еще одно лекарственное средство от МДД компании Sarepta – Exondys 51. Препарат продается уже семь лет и принес за этот срок $2,5 млрд производителю, который так и не предоставил регулятору подтверждение эффективности терапии.

Источник: Reuters

В ЯНАО за 813 млн рублей построят медицинскую лабораторию

Мединдустрия

Сегодня, 19:02

Минздрав в 2024 году дополнительно получит 484 млн рублей из федбюджета

Мединдустрия

Сегодня, 18:51

Каким сотрудникам клиник нельзя выплачивать зарплату за счет ОМС. Обзор судебной практики

Мединдустрия

Сегодня, 17:53

Регулятор: необходимо вакцинировать 60% населения страны от гриппа

Мединдустрия

Сегодня, 17:08

Регионам предоставят федеральные субсидии на капремонт интернатов для инвалидов

Мединдустрия

Сегодня, 16:39

Роспотребнадзор упростил условия оснащения стоматологического кабинета

Мединдустрия

Сегодня, 15:57

Правительство изменило правила признания лечебного ресурса утраченным

Регуляторы

Сегодня, 13:18

Международный кардиологический конгресс с российским участием прошел в Шанхае

Мединдустрия

Сегодня, 12:52

Двух зампредов правительства Ивановской области арестовали за возможные махинации с капремонтом клиник

Мединдустрия

Сегодня, 11:28

Фармхолдинг «БСС» присоединил к себе «Мурманск Фармацию»

Фарминдустрия

Сегодня, 9:35