14 Июля 2025 Понедельник

FDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн
Алексей Чудновский
Фарминдустрия
23 июня 2023, 19:31

Фото: bizjournals.com
19154

Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не завершены. Препарат будет назначаться детям с миодистрофией Дюшенна от 4 до 5 лет и станет вторым самым дорогим лекарственным средством в мире.

Препарат от компании Sarepta Therapeutics воздействует на генетическую причину – он вводится однократно внутривенно и доставляет в мышцы ген, кодирующий микродистрофин. До его появления от миодистрофии Дюшенна существовала только симптоматическая терапия.

В ходе клинического исследования II фазы Elevidys (delandystrogen moxeparvovec) увеличил экспрессию микродистрофина у детей в возрасте 4-5 лет, однако опорно-двигательная функция не улучшилась. Также известно о побочных эффектах: острое повреждение печени, лихорадка, воспаление сердечной мышцы и повышение уровня тропонина-I. Sarepta проводит III фазу КИ на 126 пациентах и должна показать результаты к концу 2023 года. В случае положительного исхода исследование станет поводом для получения традиционного одобрения от FDA.

Elevidys станет вторым из самых дорогих препаратов в мире. Стоимость терапии составит $3,2 млн, что на $0,3 млн дешевле препарата от гемофилии типа B – Hemgenix от CSL Behring.

В 2019 года права на продажу Elevidys за пределами США приобрела швейцарская фармацевтическая компания Roche. Sarepta остается ответственной за клинические разработки.

Миодистрофия Дюшенна – редкая прогрессирующая болезнь, связанная с мутацией в гене белка дистрофина. Эта мутация приводит к дегенерации мышечных волокон – мышцы постепенно ослабевают и истощаются. Сначала слабость появляется в мышцах ног, а затем распространяется на мышцы по всему телу, затрагивает дыхательные мышцы, сердечную мышцу. Пациенты часто не доживают до 30 лет. По данным Национальной организации США по редким заболеваниям, МДД поражает примерно одного из 3 500 новорожденных мужского пола в мире.

После одобрения Elevidys список препаратов, одобренных FDA по ускоренной процедуре, но не имеющих доказанной клинической эффективности, увеличился до 27. В мае 2023 года агентство Bloomberg выявило ряд подобных препаратов, среди которых было еще одно лекарственное средство от МДД компании Sarepta – Exondys 51. Препарат продается уже семь лет и принес за этот срок $2,5 млрд производителю, который так и не предоставил регулятору подтверждение эффективности терапии.

Источник: Reuters

Эксперты предложили меры для приведения госгарантий в соответствие с перечнем ЖНВЛП. Обзор

Фарминдустрия

Сегодня, 18:03

В Подмосковье за 250 млн рублей появится производство реагентов для генетических исследований

Мединдустрия

Сегодня, 17:38

Для работы в России иностранцы должны будут иметь медстраховку

Мединдустрия

Сегодня, 16:23

«Р-Фарм» проведет клинические исследования дженерика Mounjaro

Фарминдустрия

Сегодня, 15:08

Опрос: только 29% россиян хорошо понимают разницу между ОМС и ДМС

Мединдустрия

Сегодня, 14:02

Минтруд утвердил стандарт по протезированию инвалидов, получивших травму в ходе боевых действий

Мединдустрия

Сегодня, 13:11

Ушел из жизни академик РАН Виктор Гостищев

Мединдустрия

Сегодня, 11:41

Минздрав Чувашии возглавила главный специалист по терапии и гастроэнтерологии региона

Мединдустрия

Сегодня, 10:50

Дело бывшего главы ВСК о закупке томографа по завышенной цене направлено в суд

Мединдустрия

Сегодня, 9:50

Картина дня: дайджест главных новостей от 11 июля 2025 года