В письме отмечается, что несовершеннолетних детей с муковисцидозом препаратом Trikafta обеспечивает госфонд «Круг добра», однако после достижения совершеннолетия пациенты остаются без лечения, из-за чего эффект от таргетной терапии сходит на нет: ухудшается состояние легких и других органов, а также снижается качество и продолжительность жизни.

В ноябре 2021 года заведующая научно-клиническим отделом муковисцидоза МГНЦ им. Н.П. Бочкова Елена Кондратьева заявила, что Vertex намерена до конца 2021 года подать в Минздрав РФ досье на регистрацию препарата Trikafta. В конце декабря Sanofi («Санофи Россия»), выступающая дистрибьютором препаратов Vertex в России, сообщила, что досье на препарат Trikafta находится на заключительной стадии подготовки к подаче на госрегистрацию.

В настоящее время по программе «14 ВЗН» для пациентов с муковисцидозом закупается лишь дорназа альфа (Пульмозим от Roche и Тигераза от «Генериума»). В 2020 году пациенты уже обращались к Михаилу Мишустину, вице-премьеру РФ Татьяне Голиковой, министру здравоохранения Михаилу Мурашко и другим чиновникам с просьбой включить таргетные препараты Symdeco, Kalydeco и Оркамби, разработанные Vertex, в программу «14 ВЗН», однако лекарства не вошли в нее.

Годовой курс терапии Trikafta оценивается в $311 тысяч (24,4 млн рублей по актуальному курсу), Оркамби – $272 тысячи (21,38 млн рублей), Symdeco – $292 тысячи (22,9 млн рублей), Kalydeco – $294 тысячи (23,1 млн рублей), дорназа альфа – порядка 333,1 тысячи рублей.

Кроме того, авторы коллективного обращения просят разрешить закупку препарата Trikafta в оригинальной упаковке в течение года после его регистрации. В конце января 2022 года Михаил Мишустин подписал постановление, согласно которому «Круг добра» сможет закупать недавно зарегистрированные в России препараты в зарубежной упаковке в течение полугода со дня их регистрации, то есть не дожидаясь русификации упаковки и ввода лекарства в гражданский оборот.