«Это решение позволит обеспечить лекарством фактически всех детей с данным заболеванием. Я уже обратился к региональным специалистам здравоохранения с призывом ускорить подачу заявок в фонд на данный препарат, чтобы все дети, нуждающиеся в лечении, смогли получить терапию уже в этом году. В России сейчас примерно 600 детей нуждаются в таком лечении»,– отметил председатель правления фонда Александр Ткаченко на заседании в Общественной палате РФ 26 августа.
Оркамби предназначен для пациентов с диагнозом «муковисцидоз» – с мутацией F508del на обеих аллелях гена CFTR, при функции легких по ОФВ1 (объем форсированного выдоха за первую секунду маневра форсированного выдоха) менее 80% не менее двух лет, при наличии pseudomonas aeruginosa, burkholderia cepacian complex, achromobacter spp или других бактерий в легких, а также при легочном микобактериозе и муковисцидоз-ассоциированном сахарном диабете.
В США стоимость годового курса лечения составляет $272 тысячи.
«Учитывая высокую стоимость лекарства, ориентировочный годовой бюджет для лечения всех детей с муковисцидозом составит примерно 6,28 млрд рублей. Далее сумма такого же порядка будет выделяться ежегодно. Сегодняшнее решение на национальном уровне вводит совершенно иные, наивысшие стандарты оказания помощи больным муковисцидозом», – прокомментировал Ткаченко.
Решение о включении муковисцидоза в перечень заболеваний, терапия которых будет финансироваться за счет фонда «Круг добра», было принято в мае 2021 года. Помимо Оркамби, совет фонда утвердил к возможной закупке еще одно не зарегистрированное в России лекарство от Vertex – Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
Пока Оркамби не закупался для подопечных фонда «Круга добра». Поставкой препарата в Россию займется Sanofi («Санофи Россия»). Компания уже ввозила лекарство по контрактам с региональными минздравами. Например, в 2020 году Комитет государственного заказа Тамбовской области объявил два аукциона с начальной стоимостью по 6,5 млн рублей, один из них выиграла «Санофи Россия», другой – петербургская «Рефарма». В 2021 году аукцион на 11,4 млн рублей дважды объявлял Комитет по управлению имуществом Курской области, но ни одна фармкомпания не подала заявок на участие в нем. В августе Комитет по здравоохранению Санкт-Петербурга объявил аукцион на поставку Оркамби на 31,6 млн рублей, его выиграла «Санофи Россия».
