Trikafta – комбинированный корректор дефектного белка, ответственного за развитие муковисцидоза. Пока это единственный одобренный в США препарат, который можно применять для лечения детей с 12 лет. Кроме того, это самый дорогой препарат от данного заболевания в портфеле Vertex.

Два действующих вещества Trikafta уже входят в другие продукты Vertex от этого же заболевания – Symdeco, Kalydeco и Orkambi. В клинических исследованиях новый препарат способствовал улучшению функции легких пациентов на 14%, тогда как Orkambi – на 3%. Стоимость годовой терапии Orkambi для одного пациента составляет $272 тысячи в год, Symdeco – $292 тысячи.

По прогнозам опрошенных Reuters аналитиков, продажи Trikafta принесут Vertex $630 млн выручки в 2020 году.

Поставлять препараты Vertex для российских пациентов с муковисцидозом будет Sanofi, компания анонсировала это соглашение в феврале 2019 года. В России генные корректоры Vertex пока не зарегистрированы, однако Sanofi уже инициировала процедуру получения РУ на Orkambi в России.

Vertex Pharmaceutical – американская компания, разработчик и производитель препаратов для лечения муковисцидоза и других орфанных заболеваний. Выручка Vertex в 2018 году составила $3 млрд, чистая прибыль – $1,5 млрд.