GIST представляет собой опухоль соединительной ткани желудочно-кишечного тракта. Диагноз чаще всего встречается у пациентов в возрасте 50–80 лет. Доступные методы лечения позволяют отсрочить прогрессирование заболевания на 3-4 месяца, но определенные первичные и вторичные мутации обычно приводят к устойчивости к лечению.
Ayvakit рассчитан на лечение конкретных случаев, когда рак вызван определенными мутациями. Ежегодно в этой форме заболевание диагностируется у 300 американцев. Теперь Blueprint претендует на одобрение FDA на применение Ayvakit для терапии более обширной группы пациентов, в случае которых другие методы лечения себя исчерпали.
Препарат будет распространяться через специализированные аптеки в США, в среднем 30-дневный курс лечения обойдется в $32 тысячи.
Амерканская компания Blueprint Medicines Corp специализируется на разработке препаратов для лечения онкозаболеваний. Помимо Ayvakit, в ее портфеле еще три разработки, находящиеся на разных стадиях испытаний. В стартап в 2018 году инвестировали CStone Pharmaceuticals и Roche. Тогда же выручка компании составила $44,5 млн, чистый убыток – $236,6 млн.