09 Февраля 2023 Четверг

Годовой курс лечения серповидно-клеточной анемии в США оценили в $125 тысяч
Дарья Шубина
Фарминдустрия
27 ноября 2019, 9:09

Фото: naked-science.ru
1922

Управление по продуктам и лекарствам США (Food and Drug Administration, FDA) одобрило препарат Oxbryta от компании Global Blood Therapeutics (GBT), призванный облегчить симптомы серповидно-клеточной анемии. Это заболевание диагностировано у 100 тысяч американцев. Курс лечения обойдется в $125 тысяч в год.

Рецептурный препарат Oxbryta (voxelotor) одобрен для лечения взрослых и детей старше 12 лет. Он будет продаваться в сети специализированных аптек GBT.

Серповидно-клеточная анемия – наследственное заболевание крови. Из-за генетической мутации продуцируется аномальный, «серповидный», гемоглобин, а в результате его полимеризации эритроциты также деформируются. Как следствие – гемолитическая анемия. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. По данным FDA, в мире от этого заболевания страдают около 20 млн человек.

Препарат Oxbryta призван предотвратить деформацию эритроцитов, что сокращает проявление заболевания и улучшает самочувствие пациентов.

Ежегодные затраты на лечение одного пациента в США могут превышать $285 тысяч, в компании GBT предлагают снизить цену до $125 тысяч в год, а по программе Medicaid – до $100 тысяч в год. При этом в ряде случае использовать Oxbryta предлагается в сочетании с препаратом Adakveo от Novartis, который обойдется еще в $113 тысяч в год.

На лечение серповидно-клеточной анемии ориентирован и метод редактирования генома CRISPR/Cas9. В конце ноября 2019 года компании CRISPR Therapeutics и Vertex заявили о первых положительных результатах клинических исследований.

Источник: GBT

Картина дня: дайджест главных новостей от 8 февраля 2023 года

ТАСС: топ-менеджера АО «Цифромед» поместили под домашний арест

«Медси» заключила с Нижегородской областью концессию на медицинский хаб

«Цифромед» до 2024 года назначен единственным поставщиком развития ЕГИСЗ и регистров ФМБА

В Минздраве появился департамент по развитию новых территорий РФ

Госклиники смогут выдавать пациентам медизделия для реабилитации на дому

Прокуратура проверит причины лишения медиков владимирской ССМП стимулирующих выплат

Основатель «Р-Фарм» Алексей Репик попал в санкционные списки Великобритании

«Круг добра» не договорился с дистрибьюторами о поставках двух орфанных препаратов

Еженедельная аналитика от Vademecum. Персонально и по отраслям