27 Января 2021
Правительство представило план по охране здоровья детей до 2027 года
Сегодня, 19:18
Гендиректор «Виренд интернейшнл» Ашиш Кумар отправлен под домашний арест по делу о выводе средств за рубеж
Сегодня, 17:49
ФФОМС оценит возможность медорганизации отказать пациенту в сверхплановой медпомощи
Сегодня, 17:46
Решение ФАС об отмене поставки Нижегородской областной фармацией лекарств на 7,3 млрд рублей признано незаконным
Сегодня, 15:49
27 Января, 20:49

Годовой курс лечения серповидно-клеточной анемии в США оценили в $125 тысяч

Дарья Шубина
27 Ноября 2019, 9:09
Фото: naked-science.ru
Управление по продуктам и лекарствам США (Food and Drug Administration, FDA) одобрило препарат Oxbryta от компании Global Blood Therapeutics (GBT), призванный облегчить симптомы серповидно-клеточной анемии. Это заболевание диагностировано у 100 тысяч американцев. Курс лечения обойдется в $125 тысяч в год.

Рецептурный препарат Oxbryta (voxelotor) одобрен для лечения взрослых и детей старше 12 лет. Он будет продаваться в сети специализированных аптек GBT.

Серповидно-клеточная анемия – наследственное заболевание крови. Из-за генетической мутации продуцируется аномальный, «серповидный», гемоглобин, а в результате его полимеризации эритроциты также деформируются. Как следствие – гемолитическая анемия. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. По данным FDA, в мире от этого заболевания страдают около 20 млн человек.

Препарат Oxbryta призван предотвратить деформацию эритроцитов, что сокращает проявление заболевания и улучшает самочувствие пациентов.

Ежегодные затраты на лечение одного пациента в США могут превышать $285 тысяч, в компании GBT предлагают снизить цену до $125 тысяч в год, а по программе Medicaid – до $100 тысяч в год. При этом в ряде случае использовать Oxbryta предлагается в сочетании с препаратом Adakveo от Novartis, который обойдется еще в $113 тысяч в год.

На лечение серповидно-клеточной анемии ориентирован и метод редактирования генома CRISPR/Cas9. В конце ноября 2019 года компании CRISPR Therapeutics и Vertex заявили о первых положительных результатах клинических исследований.

Источник GBT
Поделиться в соц.сетях

Самые читаемые новости за все время

Коронавирус и COVID-19. Мониторинг
5 Июня 2020, 23:47
Умер известный эксперт-криминалист Виктор Колкутин
24 Сентября 2018, 17:23
Путин утвердил параметры нового национального проекта в здравоохранении
7 Мая 2018, 18:51
Вакцина от коронавируса: что происходит в России и мире
17 Января 2021, 0:29
ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

Яндекс.Метрика