Яндекс.Метрика
22 Мая 2022
Vademecum с прямой доставкой: подписывайтесь на журнал
4 апреля 2022, 12:00
Vademecum открывает подписку на специализированный мониторинг СМИ
2 февраля 2022, 19:16
Кузнец своего шасси: кто и как наносит разметку на взлетную полосу Национальной службы санитарной авиации
20 мая 2022, 13:56
«Нет смысла внедрять международный стандарт в ЦРБ»
13 мая 2022, 15:15
22 мая, 1:28

Годовой курс лечения серповидно-клеточной анемии в США оценили в $125 тысяч

Дарья Шубина
27 ноября 2019, 9:09
Фото: naked-science.ru
Управление по продуктам и лекарствам США (Food and Drug Administration, FDA) одобрило препарат Oxbryta от компании Global Blood Therapeutics (GBT), призванный облегчить симптомы серповидно-клеточной анемии. Это заболевание диагностировано у 100 тысяч американцев. Курс лечения обойдется в $125 тысяч в год.

Рецептурный препарат Oxbryta (voxelotor) одобрен для лечения взрослых и детей старше 12 лет. Он будет продаваться в сети специализированных аптек GBT.

Серповидно-клеточная анемия – наследственное заболевание крови. Из-за генетической мутации продуцируется аномальный, «серповидный», гемоглобин, а в результате его полимеризации эритроциты также деформируются. Как следствие – гемолитическая анемия. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. По данным FDA, в мире от этого заболевания страдают около 20 млн человек.

Препарат Oxbryta призван предотвратить деформацию эритроцитов, что сокращает проявление заболевания и улучшает самочувствие пациентов.

Ежегодные затраты на лечение одного пациента в США могут превышать $285 тысяч, в компании GBT предлагают снизить цену до $125 тысяч в год, а по программе Medicaid – до $100 тысяч в год. При этом в ряде случае использовать Oxbryta предлагается в сочетании с препаратом Adakveo от Novartis, который обойдется еще в $113 тысяч в год.

На лечение серповидно-клеточной анемии ориентирован и метод редактирования генома CRISPR/Cas9. В конце ноября 2019 года компании CRISPR Therapeutics и Vertex заявили о первых положительных результатах клинических исследований.

Источник: GBT
Поделиться в соц.сетях

Ещё новости

ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.