Дистрибьютор «Вазари Лазерс» инвестировал 15 млн рублей в производство аппаратов фототерапии
20 Января 2020, 19:39
EBM Datalab: результаты 31% КИ не вносятся в госреестр США
20 Января 2020, 19:13
Росздравнадзор назвал основания для внеплановых проверок участников рынка медизделий
20 Января 2020, 18:40
Столичные власти потратят на охрану медучреждений 8,5 млрд рублей до 2022 года
20 Января 2020, 18:14
21 Января, 3:21

Годовой курс лечения серповидно-клеточной анемии в США оценили в $125 тысяч

Дарья Шубина
27 Ноября 2019, 9:09
Фото: naked-science.ru
Управление по продуктам и лекарствам США (Food and Drug Administration, FDA) одобрило препарат Oxbryta от компании Global Blood Therapeutics (GBT), призванный облегчить симптомы серповидно-клеточной анемии. Это заболевание диагностировано у 100 тысяч американцев. Курс лечения обойдется в $125 тысяч в год.

Рецептурный препарат Oxbryta (voxelotor) одобрен для лечения взрослых и детей старше 12 лет. Он будет продаваться в сети специализированных аптек GBT.

Серповидно-клеточная анемия – наследственное заболевание крови. Из-за генетической мутации продуцируется аномальный, «серповидный», гемоглобин, а в результате его полимеризации эритроциты также деформируются. Как следствие – гемолитическая анемия. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. По данным FDA, в мире от этого заболевания страдают около 20 млн человек.

Препарат Oxbryta призван предотвратить деформацию эритроцитов, что сокращает проявление заболевания и улучшает самочувствие пациентов.

Ежегодные затраты на лечение одного пациента в США могут превышать $285 тысяч, в компании GBT предлагают снизить цену до $125 тысяч в год, а по программе Medicaid – до $100 тысяч в год. При этом в ряде случае использовать Oxbryta предлагается в сочетании с препаратом Adakveo от Novartis, который обойдется еще в $113 тысяч в год.

На лечение серповидно-клеточной анемии ориентирован и метод редактирования генома CRISPR/Cas9. В конце ноября 2019 года компании CRISPR Therapeutics и Vertex заявили о первых положительных результатах клинических исследований.

Источник GBT
Поделиться в соц.сетях

Самые читаемые новости за все время

Важнейшие новости прошедшей недели
3 Декабря 2016, 10:00
Умер известный эксперт-криминалист Виктор Колкутин
24 Сентября 2018, 17:23
Путин утвердил параметры нового национального проекта в здравоохранении
7 Мая 2018, 18:51
В Московской области судят эксперта по резонансному делу «пьяного мальчика»
9 Октября 2018, 15:48
ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

Яндекс.Метрика