Ранее ученым из медицинской школы Льюиса Катца (Университет Темпла) удалось in vitro удалить ВИЧ-1 из инфицированных клеток с помощью технологии генного редактирования CRISPR/Cas9, не повредив сами клетки. Теперь исследователи смогли таким же способом удалить геномный материал ВИЧ из клеток живых трансгенных крыс и мышей. Результаты показали, что нужный фрагмент ДНК ВИЧ-1 был вырезан из генома в клетках всех тканей и органов, в том числе головного мозга, сердца, почек, печени, легких, селезенки и клеток крови. Анализ присутствия вирусной РНК показал, что технология позволила значительно снизить число РНК ВИЧ-1 в клетках лимфоцитов, а также в лимфатических узлах.

Сейчас лечение ВИЧ-инфекции сводится к применению комбинации методов антиретровирусной терапии (АРВ), однако это не позволяет полностью устранить ВИЧ-1 из клеток. Когда пациент прекращает принимать антиретровирусные препараты, вирус снова начинает размножаться, и у пациента появляется риск развития СПИДа. Вышеописанный эксперимент призван продемонстрировать возможность удаления ДНК ВИЧ, а потенциально – и вирусной РНК из клеток.

CRISPR-система (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) – своеобразная иммунная система бактерий. Когда бактерия встречается с вирусом, она копирует в свой геном часть ДНК этого вируса. Сохраненные данные позволяют бактерии создать РНК-зонд, который распознает вирусные гены и связывается с ними при повторной вирусной атаке. Для разрушения вирусной генетической информации используется белок Cas9. РНК-зонд подводит Cas9 к тому месту генома, которое необходимо отредактировать, и Cas9 вырезает вирусный геном. Исследователи научились с помощью системы CRISPR/Cas9 заменять мутантные гены, ответственные за развитие целого ряда заболеваний.

В 2017 году американская биотехнологическая компания Editas Medicine собирается первой испытать технологию генного редактирования CRISPR.