– Как случилось, что ваша врачебная практика дополнилась юридической и даже судебной?

– Я работал исполнительным директором фонда «Доступная медицина», занимался орфанными заболеваниями – как доверенный врач сопровождал пациентов, представлял их интересы на врачебных комиссиях. В 2019 году у фонда появилась подопечная со СМА – Лада Пенькова. Ей требовалась Спинраза, на тот момент не зарегистрированный в России препарат. Мы подали иск в суд на региональный Минздрав и выиграли. Нашлись сразу два человека, готовые закупить годовой запас Спинразы для Лады – на 48 млн рублей. Только собрались покупать препарат, как его зарегистрировали. Получилась коллизия: если бы деньги появились чуть раньше, до регистрации, можно было бы ввезти лекарство в англоязычной упаковке, но раз он уже зарегистрирован, то по закону можно завозить только русифицированную версию.

В Johnson&Johnson, которая представляет у нас в стране интересы производителя Спинразы – компании Biogen, нам ответили, что пока русифицированных упаковок нет, поэтому езжайте в Швейцарию, где в любой клинике можно ввести препарат. В общем, мы написали в Biogen и смогли добиться ввоза препарата в ноябре, а не в феврале-марте следующего года. Тогда я ребятам из фонда сказал, что обеспечу лечение не одной Лады, а всех пациентов со СМА в стране. Они говорят, мол, как? Вот так, отвечаю: соберу врачебные комиссии, пойдем в суды. В итоге фонд профинансировал эту работу. На эти 20 млн рублей удалось пройти более 200 судов с региональными минздравами по поводу назначения препаратов и 15 судов ЕСПЧ. Так появился фонд «Помощь семьям СМА», специализирующийся на защите интересов пациентов в суде.

– Почему именно такой профиль?

– Суд – легальный и цивилизованный инструмент для разрешения правовых конфликтов. Это мировая практика, хотя у нас к тем, кто готов судиться, относятся как к скандалистам. Но я не скандалист. Человек, обратившийся в суд, наоборот, уходит от скандала, он просит рассудить по закону. Кстати, есть и другие общественные организации, специализирующиеся на аналогичной деятельности. Например, очень активная Елена Хвостикова (основательница АНО «Геном») из Санкт-Петербурга, она тоже судится с разными структурами очень часто, Денис Беляков (исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям), Элеонора Романова (руководитель общественной организации «Хантер-синдром») и многие другие. Без такого давления на систему, тем более без побед в ЕСПЧ, на одних призывах результата добиться трудно. Даже фонд «Круг добра» без этих судебных процессов не появился бы. Сегодня у меня 456 доверенностей, нотариально заверенных, от пациентов со СМА. То есть примерно каждый второй из включенных в Национальный реестр больных СМА доверил мне свои интересы и позволил высказывать свое мнение. Что трудно сказать про тот же экспертный совет «Круга добра». Ну как можно довериться экспертам, которые еще год назад всем, даже детям, отказывали в Спинразе! Нам приходилось «высуживать» этот препарат через ЕСПЧ.

– Почему гарантированного государством лекобеспечения для относительно небольшой группы пациентов с редкими заболеваниями приходится добиваться через суды, включая ЕСПЧ?

– Члены врачебных комиссий, эксперты, назначающие дорогостоящий, зачастую незарегистрированный препарат, находятся под сильным влиянием администрации, поэтому у них часто не хватает решимости и желания отделить медицинское мнение от административного. Прозрачность этой экспертизы не очень понятна. Мы несколько раз сталкивались с тем, что эти эксперты были пойманы за руку, когда они подделывали какие-то документы. В Москве была громкая история, о которой все молчат, когда они якобы провели врачебную комиссию, а оказалось, что заключение смонтировано в фотошопе из двух документов. И, к слову, причастные к этому люди находятся в «Круге добра» – тоже в экспертном совете. Мы не считаем, что решения этих людей принимаются в пользу пациентов, несмотря на то что они связаны с такой прекрасной инициативой, как специальный фонд. Очень часто начинаются манипуляции, например, с Золгенсмой. Я считаю, лучше честно сказать, что препарат слишком дорогой и нам не хватит финансирования, чтобы всех детей со СМА им обеспечить.

– Экспертным советом «Круга добра» учитывается позиция других фондов?

– Мы нисколько не сомневаемся, что члены экспертного совета фонда, врачи хотят как лучше, но фактического материала о том, что происходит в регионах, у них нет. Поэтому многие их решения не очень эффективны, половинчаты и, как ни странно, вызывают раздражение. По нашему мнению, это связано с тем, что чисто информационно «Круг добра» закрылся, они сами себя закрыли от общения – у них нет каналов информации о происходящем на местах. Мы хотим такие каналы создать.

– Через новую «СМА ассоциацию»?

– Да, по отдельности нас не слышат. Мы уже все перепробовали.

Я, естественно, вообще нерукопожатный человек для государства, так как постоянно сужусь с его структурами. Так что проще сделать вид, что меня не существует. Моя задача – не создать какую-то кулуарную организацию, а пригласить в ассоциацию всех, кто занимается проблемой СМА в России, сейчас таких организаций больше десяти.

Сегодня существует определенный вакуум в общественном мнении. Большое количество небольших организаций не позволяет решать системные проблемы. А проблема СМА, как выяснилось, очень значимая и дорогостоящая.

Несмотря на то что вроде бы этих больных не так много, все равно государство стало заботиться о них. Это решение прекрасно, однако управление этим решением сейчас передано в руки людей, которые далеки от собственно проблемы.

Мы хотим объединить силы и, по крайней мере, консолидировать мнение всех сообществ, занимающихся темой СМА, проверить, насколько их мнения расходятся. Может быть, соберется десять организаций и все мне скажут: все нормально, они всем довольны, вопросов к «Кругу добра» нет. Но я в этом очень сомневаюсь.

– Уже известно, какие организации войдут в «СМА ассоциацию»?

– Планируется, что в ассоциацию войдут благотворительный фонд «Звезда на ладошке», созданный актрисой Аленой Хмельницкой и режиссером и продюсером Александрой Франк, и фонд «СМА Сибирь». Другим фондам мы тоже предложили вступить в нее.

– Какие еще цели заявляются ассоциацией, помимо налаживания коммуникации с фондом «Круг добра»?

– Оптимизировать расходы государства, выделенные на лечение СМА, по нескольким направлениям. Мы в этом отношении все же специалисты гораздо большие, чем эксперты «Круга добра». Мы хотим устранить разобщенность, получить консенсус, выяснить и донести общественное мнение до власть имущих.

Я хотел бы, чтобы деньги, которые сейчас выделяются, не разбрасывались по западным фармкомпаниям, а начали бы стимулировать разработку российских препаратов для терапии СМА.

Ничего же этого не происходит, мы сейчас закупаем Спинразу и Эврисди за круглые суммы. Их закупка для поддержания жизни ребенка на протяжении нескольких лет обходится дороже, чем Золгенсма. Прайсовая стоимость Спинразы – $750 тысяч, значит за 10 лет жизни ребенка на нее в среднем уходит $7,5 млн. Даже с учетом скидки, которая, к слову, сегодня есть, а завтра – нет, громаднейшие деньги на нее тратятся.

Золгенсма сделала революцию не только в области СМА, но и в области всех генетических заболеваний, потому что это способ трансплантации гена. Неужели сейчас кто-то скажет, что генная терапия – неперспективное направление? Технология отработана, этому поспособствовало появление Золгенсмы. Ее востребованность доказывает, что пересадка гена возможна. Да, за большую сумму, но раз мы сами не хотим разрабатывать собственный препарат, спасибо на том, что есть возможность купить его или же выиграть в лотерею.

Но самое главное, что в России есть прототип препарата, только дайте денег на то, чтобы довести его до ума. Это разработка ученых Казанского федерального университета. Их препарат будет стоить в сто раз дешевле Золгенсмы – вы представляете, что это такое? Это значит, что семья может взять один кредит и в течение жизни ребенка его выплатить. Почему бы в условиях такой жуткой цены на Золгенсму не потратить 1 млрд из тех средств, что государство выделяет фонду, на эту разработку, ее доклинику и клинические исследования? Почему бы не рассмотреть эту идею? Я не говорю, что ее нужно принять, но хотя бы рассмотреть? Минздрав делает вид, как будто бы вообще ничего не знает о ней.

– Как вы оцениваете решение «Круга добра» по критериям отбора пациентов на терапию Золгенсмой?

– Не понимаю, почему вопреки инструкции, которая принята в Европе и Америке, в качестве возрастного ограничения для пациентов взяли какие-то месяцы – шесть месяцев. Эта отсечка принята на основании каких-то исследований, наблюдений? Что это за магия цифр? Почему именно шесть месяцев, а не два года, как в Америке, почему бы не принять решение по весу ребенка – до 13,5 кг, как это сделано в Европе? Очевидно, что это связано с экономией денег.

Вы поймите: диагноз СМА не ставится сразу, если заболевание выявлено у ребенка в один-два месяца, это очень тяжелый случай, такие дети чаще всего умирают до начала лечения. Большая часть пациентов, которым поставлен диагноз СМА, уходит за эту отметку в шесть месяцев, поэтому таким возрастным ограничением просто отсекли большую часть детей, которая могла бы получить препарат.

– Притом что та же Novartis готова участвовать в скрининге новорожденных детей на предмет СМА.

– Да. Хотя скрининг беременных женщин был бы для страны эффективнее. Существует еще преконцепционный скрининг, который проводится до момента зачатия ребенка. Этот скрининг вообще привел бы к тому, что дети со СМА перестали бы рождаться.

– Насколько часто это исследование выполняется в России?

– В моей практике встречались семьи, где уже есть дети со СМА, но они идут и рожают второго, третьего и четвертого, если ребенок со СМА, делают аборт, если здоровый – оставляют. При всех прочих рассуждениях об абортах, которые у нас в любом случае не запрещены, в результате этой простой процедуры, которая стоит в сотни и тысячи раз дешевле Золгенсмы, проблема решается.

Годовая программа преконцепционного скрининга для России будет стоить как 10 уколов Золгенсмы. Можно потратить $20 млн, и тогда со следующего года ни один ребенок со СМА в стране не родится. У нас почему-то действуют наоборот – считают, что пусть лучше такие дети рождаются, а мы будем тратить бешеные деньги на закупку лекарств.

– Ваша ассоциация будет защищать интересы только детей или взрослых пациентов со СМА тоже?

– Взрослые – другая проблема. Вот сейчас у меня несколько взрослых, которым дали на год лечение рисдипламом, они почувствовали улучшение, а теперь у них отобрали рисдиплам, местные минздравы отказывают им в предоставлении препарата.

– Почему?

– Отказывают и все. По приказу сверху пишут в заключениях, что человек здоров и в лечении не нуждается. Вот недавний случай из Тюмени – взрослая женщина со СМА, у нее есть сын, она социально полезна обществу. Просит лекарство, и если ее не лечить, то скоро она на аппарат ИВЛ перейдет. Мы сначала судились – требовали провести врачебную комиссию. Поликлиника отказывалась проводить комиссию, потом, когда ее заставили это сделать, я, как доверенный врач, пытался принять в этой комиссии участие, но меня не пригласили. Когда ее проводили, я был в Питере, меня не предупредили, хотя я был готов и по телефону консультировать. По телефону меня не выслушали, написали лживое заключение. Мы даже акцию протеста, пикет против этого решения проводили. Недавно мне выдали официальное разрешение на проведение пикета, я поеду в Тюмень на следующей неделе. Помимо этой женщины, в Спинразе нуждаются еще четыре человека со СМА из Тюмени. Препарат пока никому не выдали, но, насколько я знаю, закуплено 15 упаковок Спинразы. Сама пациентка может остаться без лекарства, так как ей 53 года, а другие пациенты моложе.

– По вашим наблюдениям, с появлением «Круга добра» такие отказы участились или наоборот? Как работа фонда повлияла на лекобеспечение в регионах?

– Эффект получился двойственным. Вы понимаете, до «Круга добра» все были обречены, дети в том числе, потому что таких денег, как сейчас, не было, несмотря на то что иногда удавалось эти лекарства «высуживать». Чиновники воровали, а сами заявляли об отсутствии денег на здравоохранение. По сути, все деньги, которые предназначались на лекобеспечение пациентов с разными заболеваниями, без «Круга добра» так и уходили бы в никуда.

«Круг добра» появился, и сразу же те взрослые, которые махнули на себя рукой, потому что видели, что даже детей не лечат, а этих взрослых около 300 человек сейчас, все они тоже захотели жить, что теперь очень сильно раздражает наших чиновников.

С появлением «Круга добра» у людей появилась надежда. Но проблема в том, что фонд в целях экономии средств вынужден отказывать «самым маленьким и самым стареньким». Самым маленьким он отказывает в самом эффективном препарате для них – в Золгенсме. А тем, кому 18 лет и больше, он вообще в лекарствах отказывает. Хотя те деньги, которые выделены, их много, на них можно было бы вообще решить проблему кардинально.

– Но хотя бы подопечные «Круга добра» больше не нуждаются?

– Не совсем так. У нас, например, есть семья из Краснодара – мы судились за Спинразу и ее высудили, а чиновники назначили ребенку рисдиплам, невзирая на решение суда. Мы теперь бодаемся с «Кругом добра», чтобы пациенту дали то, что ему нужно, а не то, что местные чиновники и эксперты хотят. Сейчас даже некоторые федеральные клиники прямым текстом говорят: если вы собираетесь сами собирать на Золгенсму, то мы вам дадим на нее назначение, если вы хотите получить ее через государство, через благотворительный фонд, – нет.