Кроме того, 30 июля на заседании попечительского совета принято решение включить в перечни для закупок фонда препараты аримокломол, товорафениб и сатрализумаб (ТН Энспринг от швейцарской Roche) – последний ранее уже был предложен к рассмотрению на одном из заседаний экспертного совета.
Доклад по глиоме низкой степени злокачественности представила заведующая отделением нейроонкологии НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева Людмила Папуша. Она подчеркнула, что у детей младше трех лет опухоли центральной локализации нередко демонстрируют агрессивное течение и не поддаются стандартной химиотерапии. В таких случаях эффективна таргетная терапия препаратом товорафениб (ТН Ojemda от американской Day One Biopharmaceuticals), зарегистрированным FDA для пациентов с мутацией BRAFV600. Препарат может применяться с шестимесячного возраста, что существенно повышает шансы на выживание при рецидивирующем течении заболевания.
С докладом о болезни Ниманна-Пика тип С выступили заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ МГНЦ им. Н.П. Бочкова Екатерина Захарова и заведующая отделением медицинской генетики РДКБ Минздрава России Светлана Михайлова. Заболевание относится к числу редких и жизнеугрожающих, поражает нервную систему и внутренние органы. По данным экспертов, препарат аримокломол (ТН Miplyffa от американской Zevra Therapeutics, в России не зарегистрирован), улучшающий работу лизосом, особенно эффективен при раннем назначении, до развития тяжелой нейродегенерации. Экспертный совет принял решение о включении заболевания в перечень фонда. Вместе с тем были утверждены категории пациентов, которым показано лечение.
В апреле 2025 года фонд уже утвердил ряд других решений по корректировке своих перечней. Были добавлены четыре новых заболевания, включая синдром острого лизиса опухоли и веноокклюзионную болезнь печени. Параллельно были исключены три позиции, включая сахарный диабет I типа, поскольку его обеспечение теперь входит в задачи федеральной программы.
