По данным ГРЛС, зарегистрирован раствор для интратекального введения в дозировке 2,4 мг/мл. Производством, упаковкой и выпуском препарата будет заниматься «Генериум». Согласно инструкции к препарату, обычная доза препарата Лантесенс составляет 12 мг (5 мл). Его вводят в первый день лечения, затем примерно на 14-й, 28-й и 63-й дни и после – один раз в четыре месяца в качестве поддерживающих доз. Продолжительность терапии определяет лечащий врач.
«Действие препарата Лантесенс направлено на то, чтобы помогать организму вырабатывать больше SMN-белка, дефицит которого существует у людей со СМА. Это уменьшает потерю нервных клеток и тем самым может повысить мышечную силу», – указано в инструкции. Лантесенс можно применять для терапии у детей и взрослых, он будет выпускаться во флаконах в виде раствора для интратекального введения.
Спинраза от Biogen и Janssen является первым в мире препаратом для терапии СМА. В России МНН нусинерсен включено в перечень ЖНВЛП с 2020 года. Его используют для лечения подопечных госфонда «Круг добра», стоимость одного флакона препарата составляет от 4,97 млн рублей. Помимо нусинерсена, экспертный совет фонда для лечения СМА утвердил также препараты Эврисди (рисдиплам) от Roche и Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis.
В России разработкой аналогов препаратов для лечения СМА занимаются также фармкомпании «Биокад», «Р-Фарм» и «Биофарм».
Создание препарата ANB-4 для генной терапии СМА «Биокад» начал в 2018 году. Ранний этап разработки завершился в марте 2021 года. Предполагается, что генотерапевтический препарат будет действовать аналогично Золгенсме. В июне 2022 года «Биокад» запросил проведение клинических испытаний препарата, а уже в апреле 2023 года ANB-004 получили первые пациенты.
В мае 2023 года Казанский федеральный университет (КФУ) и «Р-Фарм» договорились о разработке генотерапевтического препарата, работающего по принципу Золгенсмы. Специалисты КФУ занимаются непосредственно разработкой, а «Р-Фарм» выступает заказчиком исследований. Лекарственное средство основано на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 (нарушение работы этого гена вызывает СМА) в мотонейроны.
В июне 2023 года в Балтийском федеральном университете им. Иммануила Канта открыли инжиниринговый центр «Биофарма», на базе которого будут заниматься разработкой аналога Спинразы для лечения СМА. В запуск центра вложили 1 млрд рублей.
