В компании рассказали, что разрабатываемый ею препарат будет действовать аналогично Золгенсме (онасемноген абепарвовек) – генотерапевтическому препарату против СМА от швейцарской Novartis. В «Биокаде» пояснили, что введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и воспроизведение в организме белка SMN, недостаток которого лежит в основе нарушений развития двигательных навыков у детей со СМА.

В ходе I-II фаз КИ «Биокад» планирует получить данные о безопасности и эффективности применения лекарственного средства у детей со СМА первого типа в возрасте до 8 месяцев, а также у детей до 6 месяцев с начальной стадией СМА. Клинические исследования будут проводиться в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.

В марте 2021 года в «Биокаде» сообщили о завершении раннего этапа разработки препарата ANB-4 для генной терапии СМА. Работа над ним велась с начала 2018 года, первый прототип ANB-4 появился в середине 2019 года.

В России в настоящее время детям со СМА назначают генотерапевтический препарат Золгенсма, а также лекарственные средства, относящиеся к патогенетической терапии – Эврисди (рисдиплам) от Roche и Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Janssen.

Стоимость одной инъекции Золгенсмой оценивается в $2,1–2,5 млн, она вводится один раз на всю жизнь. Предполагаемая цена на препарат «Биокада» пока представителями компании не озвучивается. Нусинерсен и рисдиплам входят в перечень ЖНВЛП. Зарегистрированная предельная цена за упаковку Спинразы составляет 5,14 млн рублей. Предельная цена на Эврисди – 605,6 тысячи рублей за упаковку.