27 Января 2023 Пятница

«Биокад» подала заявку на КИ генотерапевтического препарата от СМА
София Прохорчук
Фарминдустрия
27 июня 2022, 20:45

Фото: news.store.rambler.ru
2047

Компания «Биокад» 20 июня направила в Минздрав РФ комплект документов, чтобы получить разрешение на клинические исследования (КИ) первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), пока известного как ANB-4. В разработку и доклинические исследования своего препарата «Биокад» инвестировала более 4 млрд рублей.

В компании рассказали, что разрабатываемый ею препарат будет действовать аналогично Золгенсме (онасемноген абепарвовек) – генотерапевтическому препарату против СМА от швейцарской Novartis. В «Биокаде» пояснили, что введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и воспроизведение в организме белка SMN, недостаток которого лежит в основе нарушений развития двигательных навыков у детей со СМА.

В ходе I-II фаз КИ «Биокад» планирует получить данные о безопасности и эффективности применения лекарственного средства у детей со СМА первого типа в возрасте до 8 месяцев, а также у детей до 6 месяцев с начальной стадией СМА. Клинические исследования будут проводиться в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.

В марте 2021 года в «Биокаде» сообщили о завершении раннего этапа разработки препарата ANB-4 для генной терапии СМА. Работа над ним велась с начала 2018 года, первый прототип ANB-4 появился в середине 2019 года.

В России в настоящее время детям со СМА назначают генотерапевтический препарат Золгенсма, а также лекарственные средства, относящиеся к патогенетической терапии – Эврисди (рисдиплам) от Roche и Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Janssen.

Стоимость одной инъекции Золгенсмой оценивается в $2,1–2,5 млн, она вводится один раз на всю жизнь. Предполагаемая цена на препарат «Биокада» пока представителями компании не озвучивается. Нусинерсен и рисдиплам входят в перечень ЖНВЛП. Зарегистрированная предельная цена за упаковку Спинразы составляет 5,14 млн рублей. Предельная цена на Эврисди – 605,6 тысячи рублей за упаковку.

Источник: Vademecum

Картина дня: дайджест главных новостей от 26 января 2023 года

РПЦ снова призвала запретить аборты в частных клиниках

Хубезов предложил конкретизировать понятие первой медицинской помощи

ФАС согласовала перерегистрацию предельных цен на онкопрепараты с тамоксифеном

НССА обжаловала закупку услуг санавиации в Костроме без проведения конкурса

Заявление о банкротстве фармдистрибьютора «ПрофитМед» поступило в суд

Прокурор: главу камчатского Минздрава уволили за срыв реализации нацпроекта

«Джи Ди Пи» намерена взыскать почти 4 млрд рублей с ростовского дистрибьютора

Что порублено рублем: как профсообщество отреагировало на новые социальные доплаты медикам

Картина дня: дайджест главных новостей от 25 января 2023 года