Объем финансирования в «Р-Фарм» не раскрывают.
Новый препарат будет разрабатываться в центре персонифицированной медицины Института фундаментальной медицины КФУ. В университете уже несколько лет занимаются разработкой генотерапевтического препарата. В 2021 году руководитель Института фундаментальной медицины КФУ Альберт Ризванов рассказывал о готовом прототипе препарата от СМА, но пожаловался на бюрократические сложности и отсутствие индустриального партнера.
Лекарственное средство КФУ основано на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 (нарушение работы этого гена и вызывает СМА) в мотонейроны. По схожему принципу работает единственный представленный пока на рынке генотерапевтический препарат Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis. По итогам I квартала 2023 года, по данным Headway Company, Золгенсма стала лидером по объему госзакупок РФ (всего препарата поставлено на 7,6 млрд рублей), а один флакон обошелся Минздраву в 92 млн рублей. Препарат закупается Минздравом для фонда «Круг добра».
Препарат «Р-Фарма» будет не первой отечественной разработкой лекарственного средства от СМА. Российская фармкомпания «Биокад» занимается разработкой генотерапевтического препарата, который также должен действовать аналогично Золгенсме. В апреле 2023 года первые пациенты получили ANB-004 во время клинического исследования.
В данный момент в России зарегистрировано три препарата от СМА – помимо Золгенсмы, это Спинраза (нусинерсен) и Эврисди (рисдиплам). Ридисплам и нусинерсен также закупаются для «Круга добра» и по итогам I квартала вошли в ТОП20 препаратов с наибольшим объемом государственных закупок – 1,8 млрд и 1,7 млрд рублей.
На конец 2022 года фонд «Круг добра» занимался лекобеспечением 1 154 детей со СМА. С начала 2023 года СМА включена в программу расширенного неонатального скрининга.
