23 Мая 2024 Четверг

«Р-Фарм» инвестирует в разработку препарата от СМА Казанского федерального университета
Алексей Чудновский
Фарминдустрия Инвестиции
11 мая 2023, 19:24

Фото: freepik.com
4341

Казанский федеральный университет (КФУ) и «Р-Фарм» подписали соглашение о разработке генотерапевтического препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА). КФУ займется непосредственно разработкой, «Р-Фарм» выступит заказчиком исследований. «Р-Фарм» – вторая российская компания, взявшаяся за вывод на рынок собственного генотерапевтического препарата от СМА. Кандидат от «Биокада» весной перешел к стадии клинических испытаний.

Объем финансирования в «Р-Фарм» не раскрывают.

Новый препарат будет разрабатываться в центре персонифицированной медицины Института фундаментальной медицины КФУ. В университете уже несколько лет занимаются разработкой генотерапевтического препарата. В 2021 году руководитель Института фундаментальной медицины КФУ Альберт Ризванов рассказывал о готовом прототипе препарата от СМА, но пожаловался на бюрократические сложности и отсутствие индустриального партнера.

Лекарственное средство КФУ основано на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 (нарушение работы этого гена и вызывает СМА) в мотонейроны. По схожему принципу работает единственный представленный пока на рынке генотерапевтический препарат Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis. По итогам I квартала 2023 года, по данным Headway Company, Золгенсма стала лидером по объему госзакупок РФ (всего препарата поставлено на 7,6 млрд рублей), а один флакон обошелся Минздраву в 92 млн рублей. Препарат закупается Минздравом для фонда «Круг добра».

Препарат «Р-Фарма» будет не первой отечественной разработкой лекарственного средства от СМА. Российская фармкомпания «Биокад» занимается разработкой генотерапевтического препарата, который также должен действовать аналогично Золгенсме. В апреле 2023 года первые пациенты получили ANB-004 во время клинического исследования.

В данный момент в России зарегистрировано три препарата от СМА – помимо Золгенсмы, это Спинраза (нусинерсен) и Эврисди (рисдиплам). Ридисплам и нусинерсен также закупаются для «Круга добра» и по итогам I квартала вошли в ТОП20 препаратов с наибольшим объемом государственных закупок – 1,8 млрд и 1,7 млрд рублей. 

На конец 2022 года фонд «Круг добра» занимался лекобеспечением 1 154 детей со СМА. С начала 2023 года СМА включена в программу расширенного неонатального скрининга.

Источник: Р-Фарм

Картина дня: дайджест главных новостей от 22 мая 2024 года

Сотрудница полиции стала фигурантом второго московского дела о «торговле» детьми

Под Ставрополем за 230 млн рублей откроют логистический центр для распространения лекарств

Проверку цен на ЖНВЛП в Москве разрешили проводить только с согласия прокуратуры

МВД могут разрешить получать данные о людях с психическими расстройствами

В Совфеде создадут рабочую группу по обеспечению детей специальным питанием

Международный кардиологический конгресс – 2024 с российским участием пройдет в Шанхае

Головная компания сети Grand Medica инвестирует 3,5 млрд рублей в санаторный комплекс в Шерегеше

В Красноярском крае назначили врио главы Минздрава

Картина дня: дайджест главных новостей от 21 мая 2024 года