18 Апреля 2025 Пятница

«Р-Фарм» инвестирует в разработку препарата от СМА Казанского федерального университета
Алексей Чудновский
Фарминдустрия Инвестиции
11 мая 2023, 19:24

Фото: freepik.com
4769

Казанский федеральный университет (КФУ) и «Р-Фарм» подписали соглашение о разработке генотерапевтического препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА). КФУ займется непосредственно разработкой, «Р-Фарм» выступит заказчиком исследований. «Р-Фарм» – вторая российская компания, взявшаяся за вывод на рынок собственного генотерапевтического препарата от СМА. Кандидат от «Биокада» весной перешел к стадии клинических испытаний.

Объем финансирования в «Р-Фарм» не раскрывают.

Новый препарат будет разрабатываться в центре персонифицированной медицины Института фундаментальной медицины КФУ. В университете уже несколько лет занимаются разработкой генотерапевтического препарата. В 2021 году руководитель Института фундаментальной медицины КФУ Альберт Ризванов рассказывал о готовом прототипе препарата от СМА, но пожаловался на бюрократические сложности и отсутствие индустриального партнера.

Лекарственное средство КФУ основано на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 (нарушение работы этого гена и вызывает СМА) в мотонейроны. По схожему принципу работает единственный представленный пока на рынке генотерапевтический препарат Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis. По итогам I квартала 2023 года, по данным Headway Company, Золгенсма стала лидером по объему госзакупок РФ (всего препарата поставлено на 7,6 млрд рублей), а один флакон обошелся Минздраву в 92 млн рублей. Препарат закупается Минздравом для фонда «Круг добра».

Препарат «Р-Фарма» будет не первой отечественной разработкой лекарственного средства от СМА. Российская фармкомпания «Биокад» занимается разработкой генотерапевтического препарата, который также должен действовать аналогично Золгенсме. В апреле 2023 года первые пациенты получили ANB-004 во время клинического исследования.

В данный момент в России зарегистрировано три препарата от СМА – помимо Золгенсмы, это Спинраза (нусинерсен) и Эврисди (рисдиплам). Ридисплам и нусинерсен также закупаются для «Круга добра» и по итогам I квартала вошли в ТОП20 препаратов с наибольшим объемом государственных закупок – 1,8 млрд и 1,7 млрд рублей. 

На конец 2022 года фонд «Круг добра» занимался лекобеспечением 1 154 детей со СМА. С начала 2023 года СМА включена в программу расширенного неонатального скрининга.

Источник: Р-Фарм

Заявки на гранты для проведения НИОКР подали шесть медвузов и научных учреждений

Мединдустрия

Сегодня, 11:42

ФАС заподозрила четыре фармкомпании в сговоре при закупках лекарств для ФЦПиЛО

Фарминдустрия

Сегодня, 10:19

Картина дня: дайджест главных новостей от 17 апреля 2025 года

Минфин: в 2024 году расходы федбюджета на Минздрав РФ составили 767,7 млрд рублей

«Герофарм» зарегистрировал аналог Mounjaro от Eli Lilly

Национальные институты здоровья США сокращают финансирование ряда исследований

Голикова поручила Минздраву улучшить процессы медреабилитации инвалидов

Регулятор подготовил правила установления цен на иностранные препараты для конкретного пациента

Генпрокуратура выявила незаконные отказы в проведении абортов в Вологодской области

ВНЖ в России смогут получить иностранные специалисты только одной медицинской профессии