Ожидалось, что первые 850 упаковок препарата поступят в конце апреля, еще 850 – в начале мая. Однако поставки не состоялись.

В 2019 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Trikafta для терапии муковисцидоза у детей от 12 лет и старше. Компания-разработчик Vertex оценила годовой курс лечения в $311 тысяч. В 2020 году Европейское агентство лекарственных средств (EMA) выдало разрешение на использование препарата по этому же показанию и для этой же когорты пациентов. В Европе он известен под ТН Kaftrio.

Муковисцидоз вошел в перечень заболеваний, терапия которых финансируется за счет фонда «Круг добра», в мае 2021 года. Помимо Trikafta, попечительский совет организации утвердил к закупке еще один препарат от Vertex – Оркамби (ивакафтор+лумафактор).

Дистрибьютором препаратов Vertex в России является Sanofi («Санофи Россия»).

В конце августа экспертный совет благотворительного фонда расширил критерии отбора детей с муковисцидозом на патогенетическую терапию Оркамби. Теперь лечение будет доступно детям не с шести, а с двух лет, что, по словам председателя правления «Круг добра» Александра Ткаченко, позволит обеспечить лекарством фактически всех детей с данным заболеванием. Предполагается, что ориентировочный годовой бюджет для лечения всех детей с муковисцидозом составит примерно 6,28 млрд рублей.

В апреле стало известно, что «Санофи Россия» также задерживает поставки Оркамби для «Круга добра».