Ткаченко отметил, что в России отсутствуют клинические рекомендации и инструкции по применению Золгенсмы. В этом вопросе планируется опираться на консенсус в отношении генозаместительной терапии, разработанный ведущими врачами РФ. Они описали особенности применения препарата и условия безопасного и действенного лечения детей со СМА.
На заседание, где будут пересмотрены медицинские документы не получивших препарат детей, пригласят врачей, которые сочли правильным назначить Золгенсму.
«Нужно еще раз внимательно обсудить назначения, оценить риски и вынести обоснованное решение, которое потом мы сможем объяснить как родителям, врачам, так и всем, кто волнуется за детей. Конечно, такие решения нужно объяснять. Поэтому как только экспертный совет вынесет решение, я попрошу экспертов пояснить, почему они сделали именно такой выбор», – отметил Александр Ткаченко.
Он также заявил, что не считает справедливой стоимость, установленную Novartis на препарат ($2,1 млн за флакон), и не считает правильным, что компания продает Золгенсму на российском рынке, не пройдя процедуру регистрации лексредства. «Будь Золгенсма зарегистрирована, у наших врачей были бы четкие, понятные рекомендации по применению. Я обращусь к руководству Novartis с предложением ускорить регистрацию Золгенсмы в России», – резюмировал председатель правления фонда. По данным директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, документы на регистрацию Золгенсмы Novartis подала в июле 2020 года.
«Круг добра» объявил о начале сбора заявок на закупку Золгенсмы в конце июня 2021 года. Изначально в Минздраве РФ отмечали, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов». Однако в начале июля родители детей со СМА на своих страницах в социальных сетях стали сообщать о том, что лечение в их случае не сможет финансировать фонд, так как ребенок не подпадает под критерии отбора.
Ранее фонд закупил два других препарата для терапии СМА – Эврисди и Спинразу, оба зарегистрированы в России.
