Сама инициатива и утверждение ее «дорожной карты» появились в мае 2018 года. 

Особые правила регистрации препаратов будут применяться в случаях, если их эффективность и безопасность не могут быть в достаточной мере оценены из-за малого числа профильных пациентов или отсутствия существующих методов такой оценки. То же правило будет работать в случаях, когда исследования не могут быть проведены по этическим соображениям или препарат будет использован для терапии заболевания, которое считается неизлечимым.

Применять такие препараты можно будет только в медучреждениях, подведомственных Минздраву. Кроме того, производитель должен обеспечить систему обратной связи о наблюдаемых нежелательных явлениях, а также проводить исследования, посвященные оценке пользы и риска такой терапии.

Держатель регудостоверения обязан ежегодно подтверждать государственную регистрацию лекарственного средства, а инструкция к нему должна содержать четкие указания на то, что накопленных данных об эффективности и безопасности препарата недостаточно.