В настоящий момент лекарства от редких болезней, таких как муковисцидоз, гипофизарный нанизм, болезнь Гоше и других (часть из них входит в программу «Семь нозологий»), закупает федеральный Минздрав, ориентируясь на заявки регионов. Власти субъектов ежегодно формируют перечень требуемых лекарств и указывают организации с лицензиями на фармацевтическую деятельность, которым необходимо поставить препараты.

Такими организациями, как следует из действующего положения о закупках лекарственных препаратов от редких болезней в последней редакции постановления правительства от 11 августа 2016 года, могут являться исключительно фармдистрибьюторы или аптеки. Там пациенты предъявляли рецепт и получали лекарства бесплатно.

Теперь же, как следует из проекта постановления правительства, опубликованного Минздравом на Regulation.gov.ru 19 декабря, предлагается разрешить прямую поставку лекарств от муковисцидоза, болезни Гоше, гемофилии и других редких заболеваний в больницы и другие организации, имеющие лицензии на медицинскую деятельность.

В апреле 2016 года Владимир Путин подписал указ о централизации закупок препаратов для терапии редких и высокозатратных заболеваний по программе «Семь нозологий».