Ранее предполагалось, что первые испытания на людях системы CRISPR состоятся в 2017 году. Об этом заявила компания Editas Medicine. С помощью технологии редактирования генома Editas собиралась лечить пациентов, страдающих редким заболеванием сетчатки глаза – амаврозом Лебера. Скорее всего, Editas не станет первой в мире компанией, кто проведет клинические исследования CRISPR с участием людей.
Ее опередили ученые из Пенсильванского университета, уже получившие одобрение от комиссии по этике. Теперь им нужно получить специальное разрешение от медицинских учреждений, где будут проводиться клинические исследования, и, самое главное, одобрение Управления по продуктам и лекарствам (FDA), которое регулирует лечение людей экспериментальными средствами.
Ученые возьмут собственные Т-лимфоциты пациентов, страдающих множественной миеломой, меланомой или саркомой. Затем они воспользуются технологией CRISPR для перепрограммирования Т-лимфоцитов, которые, будучи снова введенными пациенту, смогут находить и убивать клетки опухоли.
В отряд добровольцев наберут больных со множественной миеломой, меланомой и саркомой. Финансирование исследований обеспечит Институт иммунотерапии рака Паркера. Эту организацию американский миллиардер Шон Паркер создал в апреле 2016 года.
В первом этапе клинических исследований, призванном проверить безопасность терапии, будут участвовать 15 человек.
Исследования пройдут в самом крупном американском центре изучения рака – MD Anderson Cancer Center (девять добровольцев) в Техасе, Калифорнийском университете в Сан-Франциско (три участника) и Пенсильванском университете (три человека), он же займется «перепрограммированием» Т-лимфоцитов.