Проект предполагает разработку технологий генной терапии для лечения широкого спектра заболеваний. Сначала основная работа будет сконцентрирована на средствах лечения болезней глаз, центральной нервной системы, мышц и скелета. Другая важная часть проекта – оценка использования аденоассоциированного вируса в генной терапии. Еще одна часть работы  будет посвящена расширенному применению технологий редактирования генома в качестве метода лечения наследственных заболеваний.

По условиям соглашения, Biogen заплатит аванс в размере $20 млн и еще $62,5 млн в течение трех – пяти лет, чтобы возместить расходы на исследования. С учетом финансирования текущих расходов, поэтапных платежей за успешные разработки, роялти с продаж Университет Пенсильвании может получить до $2 млрд.

Biogen также получит право лицензирования векторов для генной терапии на основе аденоассоциированных вирусов следующего поколения для применения по показаниям, не включенным в соглашение.

Помимо договора с Университетом Пенсильвании Biogen заключила отдельное лицензионное соглашение с Regenxbio. Biogen получит эксклюзивные права на использование технологий аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8) или 9 (AAV9), разработанных в университете, патентная лицензия на них принадлежит Regenxbio. Технологии AAV8 и AAV9 будут использоваться в совместной работе Biogen и Университета Пенсильвании в области офтальмологии.

В июле 2015 года Biogen подписала соглашение о сотрудничестве в области генной терапии редких генетических заболеваний глаз с компанией AGTC.

Biogen – биотехнологическая компания, основанная в 1978 году в Женеве (Швейцария). В результате сделки в 2003 году с американской Idec Pharmaceuticals головной офис компании был перенесен в Кембридж. Компания занимается разработкой и продажей препаратов от гемофилии, нейродегенеративных и аутоиммунных заболеваний. Выручка в 2015 году составила $10,7 млрд, а чистая прибыль – $3,6 млрд.