ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

20 Августа, 9:50
20 Августа, 9:50
66,88 руб
76,18 руб

Генная терапия помогла французу с тяжелым заболеванием

Софья Лопаева
15 Июня 2015, 17:55
Фото: vistanews.ru
Тринадцатилетний француз, страдающий серповидно-клеточной анемией, смог обходиться без переливания крови в течение трех месяцев после проведения генной терапии.

Таковы данные клинических исследований компании Bluebird Bio, представленные на заседании Европейского общества гематологов (EHA) в Вене.

Французский юноша стал первым пациентом с серповидно-клеточной анемией, который прошел лечение с помощью технологии LentiGlobin BB305 компании Bluebird Bio, сообщает Reuters. Серповидно-клеточная анемия – это наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина.

Генная терапия компании Blubird Bio предполагает извлечение стволовых клеток крови и замену в них мутантного гена его рабочей копией. После этой процедуры стволовые клетки, способные превратиться в здоровые эритроциты, вводят пациенту. После участия в клинических испытаниях этой методики французский пациент смог три месяца обходиться без переливания крови, и уровень гемоглобина в его крови значительно вырос.

Другие участники клинических исследований – два пациента, страдающие родственным заболеванием – бета-талассемией, смогли отказаться от переливания крови на 16 и 14 месяцев. Ранее Bluebird Bio сообщал о более коротком эффекте своей генной терапии для людей с бета-талассемией.

В этом году акции Bluebird Bio выросли в два раза на фоне сообщений о хороших результатах клинических испытаний, а генеральный директор компании Ник Лесчли попал в перечень самых влиятельных лиц биотехнологической отрасли. По мнению ряда экспертов, для понимания потенциала генной терапии, разработанной Bluebird Bio, необходимы данные о ее эффективности, полученные при большем количестве пациентов.

Поделиться в соц.сетях
В 2019 году ФФОМС направит около 200 млрд рублей на лечение онкозаболеваний
Сегодня, 8:00
В Дагестане задержали главу ТФОМС по подозрению в хищении более 210 млн рублей
19 Августа 2018, 10:53
Важнейшие новости прошедшей недели
18 Августа 2018, 8:24
Производитель глюкометров «ЭЛТА» построит в ОЭЗ «Москва» завод за 660 млн рублей
17 Августа 2018, 19:38
Фармбизнес
Аристократы и регенераты: кто и как в мире пытается заработать на клеточных технологиях
1055
Регионам добавят средств на закупку орфанных препаратов
Минздрав предложил правительству с 2019 года начать софинансирование из федерального бюджета закупок регионами препаратов от орфанных заболеваний из так называемого «Перечня 24 нозологий». 
6 Июня 2018, 19:12
Госзакупки
Как поменяется рынок орфанных препаратов после централизации закупок
3954
Медведев поддержал централизацию закупок орфанных лекарств
11 Апреля 2018, 14:46
На закупку орфанных препаратов могут выделить еще 9 млрд рублей

Министр финансов Антон Силуанов пообещал принять решение о переводе финансирования лечения орфанных (редких) заболеваний на федеральный уровень в 2018 году, а уже в следующем году на лекарства для таких больных может быть выделено дополнительно 9 млрд рублей, рассказала спикер Совета Федерации Валентина Матвиенко.

8 Февраля 2018, 11:49
В США одобрили генную терапию для лечения амавроза Лебера
В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.
9 Января 2018, 17:36
Roche купит производителя онкопрепаратов Ignyta за $1,7 млрд
Швейцарская фармкомпания Roche покупает американского производителя лекарств Ignyta, объявили в компании. С помощью этой сделки Roche рассчитывает расширить портфель онкопрепаратов.
25 Декабря 2017, 8:31
Башкирских чиновников заподозрили в халатности при закупке лекарств
7 Декабря 2017, 8:55
Лекарства от орфанных заболеваний могут включить в «Семь нозологий»
12 Октября 2017, 16:06
Комитет Госдумы одобрил централизацию закупок орфанных препаратов
11 Октября 2017, 16:28
Минздраву предложили поставлять орфанные препараты без посредников

Глава Республики Ингушетии Юнус-Бек Евкуров предложил уполномочить Минздрав России централизованно обеспечивать регионы лекарствами от редких (орфаннных) заболеваний без участия посредников, чтобы избежать завышения цен. Это предложение поддержала руководитель Совета Федерации РФ Валентина Матвиенко, под председательством которой проходили слушания.

4 Октября 2017, 8:41
В США впервые одобрили генную терапию против рака
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) впервые одобрило генную терапию с применением технологии химерного антигенного рецептора (CAR-T) для лечения рака крови и костного мозга. Терапия под названием Kymriah разработана швейцарской компанией Novartis, стоимость курса лечения составит $475 тысяч.
1 Сентября 2017, 13:55
Минздрав хочет централизовать закупки орфанных препаратов уже в этом году

Минздрав надеется централизовать закупки препаратов для лечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями уже в этом году, заявила министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова на заседании внутрифракционной группы «Единой России» в Госдуме под руководством заместителя руководителя фракции Виктора Пинского.

12 Июля 2017, 19:33
Экс-сотрудница астраханского Минздрава обжалует увольнение в суде
26 Июня 2017, 17:04
Сотрудница астраханского Минздрава уволена за резкий комментарий в соцсети

Сотрудница пресс-службы Минздрава Астраханской области Анна Любезнова уволена после резкого комментария в социальной сети Facebook в отношении тяжелобольной девушки Ирины Васильевой. 

23 Июня 2017, 7:02
Яндекс.Метрика