Законопроект предполагает, что регионы смогут получать транши на оплату лечения пациентов с орфанными заболеваниями. На данный момент государство централизованно покрывает затраты только по заявкам регионов для подопечных фонда «Круг добра» (в группу, получающую помощь организации, входят пациенты с редкими патологиями в возрасте до 19 лет).

Проект федерального закона вносит изменения в № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в РФ». Согласно пояснительной записке, документ наделяет Правительство России полномочиями по утверждению порядка и критериев подтверждения факта невозможности исполнения субъектом полномочий по обеспечению граждан с орфанными заболеваниями необходимыми препаратами. Кроме того, правительство будет регламентировать порядок предоставления трансфертов из федбюджета для допфинансирования таких регионов.

Если инициатива будет принята, в дальнейшем будет подготовлено тематическое правительственное постановление, регулирующее эти аспекты.

На данный момент, как указывают разработчики документа, в регистр лиц, страдающих орфанными заболеваниями, включены более 21 тысячи человек, а средняя стоимость терапии каждого пациента приближена к 2,76 млн рублей в год. В финансово-экономическом обосновании к законопроекту обозначено, что его реализация потребует дополнительных трат из федерального бюджета. Затраты в случае принятия инициативы будет предусматривать Минфин РФ и закладывать их в ходе планирования федбюджета на очередной финансовый период.

Законопроект в декабре 2024 года на общественное обсуждение вынес Минздрав РФ. Ранее регионы неоднократно жаловались на недостаток собственных бюджетов для оплаты дорогостоящих орфанных препаратов, а также указывали на отсутствие резервных механизмов для оперативной закупки нужных лекарств. Специальное постановление предписал разработать Конституционный суд РФ после жалобы от Госсовета Татарстана. Заявители обратили внимание на то, что обязанность регионов покрывать расходы на лечение орфанных пациентов может противоречить нормам Конституции о всеобщей доступности медпомощи для жителей страны, так как зачастую у субъектов не хватает собственных средств для оплаты такой помощи.

В марте 2025 года инициативу поддержали Минфин, Минэкономразвития, Минюст, Счетная палата и Правительственная комиссия по законопроектной деятельности. Дата рассмотрения законопроекта в первом чтении пока не определена.