Согласно реестру, исследования пройдут в пяти российских медицинских организациях, расположенных в Москве, Санкт-Петербурге и Екатеринбурге. В них примут участие до 40 пациентов. Завершение КИ запланировано на 30 июня 2031 года.
По заявлению фармкомпании, в ближайшее время в исследования планируется включить 12 пациентов. Ввести препарат первому пациенту планируется осенью 2022 года.
В конце июня «Биокад» направила в Минздрав комплект документов для получения разрешения на КИ своего препарата от СМА.
Как рассказали в фармкомпании, разрабатываемое лекарственное средство будет действовать аналогично Золгенсме (онасемноген абепарвовек) – генотерапевтическому препарату против СМА от швейцарской Novartis. В «Биокаде» пояснили, что введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и воспроизведение в организме белка SMN, недостаток которого лежит в основе нарушения развития двигательных навыков у детей со СМА.
В ходе I-II фаз КИ «Биокад» планирует получить данные о безопасности и эффективности применения препарата ANB-4 у детей со СМА первого типа в возрасте до восьми месяцев, а также у детей до шести месяцев с начальной стадией СМА.
О завершении раннего этапа разработки препарата ANB-4 для генной терапии СМА в российской фармкомпании сообщили в марте 2021 года. Работа над инновационным лекарством велась с начала 2018 года, первый его прототип появился в середине 2019 года.
В России в настоящее время для терапии СМА у детей используют генотерапевтический препарат Золгенсма, а также лекарственные средства, относящиеся к патогенетической терапии – Эврисди (рисдиплам) от Roche и Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Janssen.
