Ежегодно в России выявляются 300 больных СМА, из них 180 приходятся на первый тип заболевания. Половина детей со СМА первого типа не доживают до 10 месяцев, а еще 25% погибают в возрасте до 13,6 месяца. В КИ планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев, так как до этого срока еще, как правило, не успевают формироваться инвалидизирующие последствия.
ANB-4 относится к препаратам генной терапии и, как утверждают в «Биокаде», может обеспечить многолетний или пожизненный эффект: отсутствующий или неполноценный ген SMN1 замещается полноценным геном.
«Препарат ANB-4 доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА»,– пояснил руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 Дмитрий Мадера.
В «Биокаде» не исключают выхода с разрабатываемым препаратом на международные рынки.
В США и Европе к применению одобрен пока только один генотерапевтический препарат от СМА – Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от швейцарской Novartis. Компания летом 2020 года подала документы на регистрацию Золгенсмы в России. Сейчас на территории нашей страны зарегистрированы два препарата для лечения СМА – Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Janssen и Эврисди (рисдиплам) от Roche.
Нусинерсен входит в ЖНВЛП, зарегистрированная предельная цена одного флакона препарата – 5,14 млн рублей без НДС. Таких упаковок в первый год надо шесть, в последующие – три-четыре. Стоимость одной инъекции Золгенсмой оценивается в $2,1–2,5 млн, она вводится один раз на всю жизнь.
