Яндекс.Метрика
04 Июля 2022
Vademecum с прямой доставкой: подписывайтесь на журнал
4 апреля 2022, 12:00
Доступно исследование «Онкологическая помощь в частных клиниках»
2 декабря 2021, 16:00
Шарко шагая: как санкур перенес пандемию и попытался обернуть ее последствия в свою пользу
20 июня 2022, 14:55
Ноунейм ковчег: какой инфраструктурой пополнилась инфекционная служба за годы пандемии и как по ее окончании будут использоваться ковидные стационары
6 июня 2022, 19:40
4 июля, 18:24

«Круг добра» обеспечит детей с миодистрофией Дюшенна незарегистрированными препаратами

София Прохорчук
15 апреля 2022, 18:42
Фото: keionline.org
Попечительский совет фонда «Круг добра» расширил перечень препаратов, подлежащих закупке за его счет. В список вошли не зарегистрированные в РФ препараты для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) – Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen), а также препараты Livmarli (maralixibat) для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Аладжиля, Sohonos (palovarotene) для терапии прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии и Revcovi (elapegademase) от врожденной недостаточности аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).

Экспертный совет фонда выступал с предложением закупить Vyondys 53, Exondys 51 и Viltepso в июле 2021 года. В декабре родители детей с МДД написали открытое письмо председателю правления фонда «Круг добра» Александру Ткаченко с просьбой рассмотреть вопрос о закупке этих незарегистрированных препаратов.

Американское FDA одобрило Exondys 51 (eteplirsen) в 2016 году по ускоренной процедуре. Препарат может использоваться для лечения около 14% случаев МДД. В 2019 году FDA выдало разрешение на использование Vyondys 53, он рекомендован примерно для 8% пациентов с МДД. Оба препарата разработаны компанией Sarepta Therapeutics.

В США стоимость Vyondys 53 или Exondys 51 в дозировке 100 мг составляет $1,6 тысячи (рекомендовано 30 мг/кг). Каждое из лекарств вводится внутривенно один раз в неделю, то есть для пациентов с массой тела 40 кг годовой курс терапии любым из препаратов обойдется в $1,4 млн.

Viltepso разработан NS Pharma, входящей в японскую Nippon Shinyaku. Медикамент, как и Vyondys 53, корректирует генную мутацию, пропуская экзон 53. Препарат одобрен FDA по ускоренной процедуре в 2020 году, тогда же он получил условное маркетинговое разрешение в Японии. В США оптовая цена за один флакон Viltepso (250 мг) составляет $1,4 тысячи, препарат вводится внутривенно один раз в неделю, рекомендовано 80 мг/кг, таким образом стоимость годового курса Viltepso составляет $733 тысячи для пациентов с весом 30 кг. В Японии цена за один флакон Viltepso составляет 91,1 тысячи иен ($850).

Ранее для своих подопечных с МДД фонд через ФКУ Минздрава РФ закупал препарат Трансларна (аталурен) от PTC Therapeutics.

«Круг добра» включил синдром Алажиля, прогрессирующую оссифицирующую фибродисплазию и АДА-ТКИН в перечень заболеваний, препараты для которых будет закупать фонд, в феврале 2022 года.

Для терапии кожного зуда при синдроме Алажиля будет закупаться препарат Livmarli (maralixibat) от Mirum Pharmaceuticals. FDA одобрило его в конце сентября прошлого года. Цена на препарат составит $1,5 тысячи, годовой курс – $391 тысяча (для ребенка весом 17 кг).

Для терапии фибродисплазии фонд утвердил к закупке препарат Sohonos (palovarotene) от Ipsen. Первым разрешение на применение Sohonos выдало министерство здравоохранения Канады в январе 2022 года. В США и Европе препарат пока не одобрен.

Для подопечных с АДА-ТКИН «Круг добра» будет закупать препарат Revcovi (elapegademase) от Chiesi Farmaceutici. FDA выдало разрешение на его применение по этому показанию у детей и взрослых осенью 2018 года.

Источник: Круг добра
Поделиться в соц.сетях

Ещё новости

«Круг добра» освободят от уплаты НДС при закупке незарегистрированных лекарств
28 июня 2022, 19:24
Путин поручил упростить процедуру ввоза лекарств и медизделий для «Круга добра»
20 июня 2022, 20:57
Москалькова предложила использовать маткапитал для лечения детей с орфанными заболеваниями
6 июня 2022, 17:49
«Круг добра» продолжит оказывать медпомощь подопечным после достижения ими 18 лет
1 июня 2022, 20:01
ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.