02 Февраля 2023 Четверг

«Круг добра» просит врачебное сообщество пересмотреть консенсус по назначению Золгенсмы
София Прохорчук
Мединдустрия Фарминдустрия
24 сентября 2021, 21:25

Фото: spiporz.ru
3413

Председатель правления благотворительного фонда «Круг добра» Александр Ткаченко направил обращение к главному внештатному специалисту по медицинской генетике Минздрава РФ Сергею Куцеву и другим врачам-генетикам (некоторые из них входят в экспертный совет фонда) с просьбой пересмотреть «Консенсус в отношении генозаместительной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)», в соответствии с которым фонд закупает для подопечных самый дорогой препарат в мире – Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis. «Круг добра» уже принял решение об обеспечении этим лекарством 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии.

Александр Ткаченко в своем письме отмечает, что с момента выхода на рынок препарата Золгенсма накопился значительный мировой опыт, позволяющий изменить подходы к его применению в лечении детей со СМА. Он подчеркивает, что сам производитель – компания Novartis – постепенно расширяет критерии назначения Золгенсмы. В мае 2019 года национальный регулятор США одобрил использование препарата для лечения детей со СМА I типа до двух лет. В Европе в 2020 году регулятор выдал разрешение на применение Золгенсмы исходя не из возраста, а веса ребенка (до 21 кг).

Согласно российскому консенсусу, терапия Золгенсмой показана детям со СМА I типа до 6 месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев после появления первых признаков. Ткаченко призывает изучить и проанализировать накопившийся отечественный опыт по применению Золгенсмы и затем скорректировать подход к медицинскому сопровождению детей, нуждающихся в генозаместительной терапии. Также он обратился к Куцеву с просьбой инициировать профессиональный дискурс о критериях назначения генозаместительной терапии.

«В основе нашего обращения лежит не только накопленная информация об опыте применения генозаместительной терапии, но и многочисленные обращения родителей, позиция благотворительных и общественных организаций, волонтерских групп. К нам такие обращения – о расширении медицинских критериев для обеспечения маленьких пациентов препаратом Золгенсма – поступают постоянно. И, конечно, мы не можем не реагировать, потому что наша миссия заключается в максимальном содействии эффективному лечению каждого больного ребенка. Но главное слово остается за врачами. Применение новых лекарственных препаратов расширяется, накапливается информация о результатах, побочных эффектах. Именно специалисты, которые понимают всю совокупность рисков и реальной пользы, должны выработать консенсус. А наша задача и врачей на местах – ему следовать и обеспечивать максимально эффективную и оперативную лекарственную помощь детям», – прокомментировал Ткаченко свое обращение.

В конце июня 2021 года фонд «Круг добра» объявил о начале сбора заявок на получение препарата Золгенсма для детей со СМА. Тогда Минздрав РФ отмечал, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов». Однако в начале июля родители детей со СМА на своих страницах в социальных сетях стали сообщать о том, что лечение в их случае не сможет финансировать «Круг добра», так как ребенок не подпадает под критерии отбора, основанные на «Консенсусе в отношении генозаместительной терапии для лечения СМА», написанном группой врачей, специализирующихся на СМА и других генетических заболеваниях, и опубликованном в мае 2021 года в «Неврологическом журнале им. Л.О. Бадаляна».

В середине июля фонд утвердил критерии отбора детей на терапию Золгенсмой. Всего в фонд на тот момент поступило шесть заявок, сначала были одобрены лишь три, но затем решение по оставшимся детям было пересмотрено. В итоге все шесть детей получили Золгенсму от «Круга добра», затем препарат был введен еще трем детям. Сейчас укола ожидают еще три пациента.

В сентябре Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к препарату Золгенсма в России, так как одним из основных правил отбора участников «розыгрыша» является отсутствие бюджетного финансирования лечения по месту жительства потенциального пациента.

Источник: ОП РФ

«Академические» CAR-T-продукты включают в нормативную базу

Мединдустрия

Сегодня, 21:50

Какие НПА в сфере обращения лекарств и медизделий вступили в силу в январе

Регуляторы

Сегодня, 20:12

В «Сириусе» открыли магистерские программы «Молекулярная медицина» и «Нейробиология»

Медобразование

Сегодня, 19:04

Терфонды ОМС проконтролируют корректность направлений пациентов на МСЭ

Мединдустрия

Сегодня, 18:41

Экс-замглавы Минздрава Ульяновской области обжаловал приговор

Мединдустрия

Сегодня, 18:23

Зарубежные фармкомпании прекратили импорт 99 препаратов в 2022 году

Фарминдустрия

Сегодня, 17:28

Бывший медцентр СОГАЗа взыскал с подрядчика Амурского ГПЗ 600 млн рублей

Мединдустрия

Сегодня, 17:10

«Интекс» начнет производство компрессионных медизделий в 2024 году

Мединдустрия

Сегодня, 16:49

Клиникам разрешат частями выплачивать штрафы страховщикам ОМС и терфондам

Мединдустрия

Сегодня, 16:12

Верховный суд оставил Бориса Шпигеля в СИЗО

Мединдустрия

Сегодня, 15:15