18 Апреля 2025 Пятница

«Круг добра» просит врачебное сообщество пересмотреть консенсус по назначению Золгенсмы
София Прохорчук
Мединдустрия Фарминдустрия
24 сентября 2021, 21:25

Фото: spiporz.ru
4181

Председатель правления благотворительного фонда «Круг добра» Александр Ткаченко направил обращение к главному внештатному специалисту по медицинской генетике Минздрава РФ Сергею Куцеву и другим врачам-генетикам (некоторые из них входят в экспертный совет фонда) с просьбой пересмотреть «Консенсус в отношении генозаместительной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)», в соответствии с которым фонд закупает для подопечных самый дорогой препарат в мире – Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis. «Круг добра» уже принял решение об обеспечении этим лекарством 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии.

Александр Ткаченко в своем письме отмечает, что с момента выхода на рынок препарата Золгенсма накопился значительный мировой опыт, позволяющий изменить подходы к его применению в лечении детей со СМА. Он подчеркивает, что сам производитель – компания Novartis – постепенно расширяет критерии назначения Золгенсмы. В мае 2019 года национальный регулятор США одобрил использование препарата для лечения детей со СМА I типа до двух лет. В Европе в 2020 году регулятор выдал разрешение на применение Золгенсмы исходя не из возраста, а веса ребенка (до 21 кг).

Согласно российскому консенсусу, терапия Золгенсмой показана детям со СМА I типа до 6 месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев после появления первых признаков. Ткаченко призывает изучить и проанализировать накопившийся отечественный опыт по применению Золгенсмы и затем скорректировать подход к медицинскому сопровождению детей, нуждающихся в генозаместительной терапии. Также он обратился к Куцеву с просьбой инициировать профессиональный дискурс о критериях назначения генозаместительной терапии.

«В основе нашего обращения лежит не только накопленная информация об опыте применения генозаместительной терапии, но и многочисленные обращения родителей, позиция благотворительных и общественных организаций, волонтерских групп. К нам такие обращения – о расширении медицинских критериев для обеспечения маленьких пациентов препаратом Золгенсма – поступают постоянно. И, конечно, мы не можем не реагировать, потому что наша миссия заключается в максимальном содействии эффективному лечению каждого больного ребенка. Но главное слово остается за врачами. Применение новых лекарственных препаратов расширяется, накапливается информация о результатах, побочных эффектах. Именно специалисты, которые понимают всю совокупность рисков и реальной пользы, должны выработать консенсус. А наша задача и врачей на местах – ему следовать и обеспечивать максимально эффективную и оперативную лекарственную помощь детям», – прокомментировал Ткаченко свое обращение.

В конце июня 2021 года фонд «Круг добра» объявил о начале сбора заявок на получение препарата Золгенсма для детей со СМА. Тогда Минздрав РФ отмечал, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов». Однако в начале июля родители детей со СМА на своих страницах в социальных сетях стали сообщать о том, что лечение в их случае не сможет финансировать «Круг добра», так как ребенок не подпадает под критерии отбора, основанные на «Консенсусе в отношении генозаместительной терапии для лечения СМА», написанном группой врачей, специализирующихся на СМА и других генетических заболеваниях, и опубликованном в мае 2021 года в «Неврологическом журнале им. Л.О. Бадаляна».

В середине июля фонд утвердил критерии отбора детей на терапию Золгенсмой. Всего в фонд на тот момент поступило шесть заявок, сначала были одобрены лишь три, но затем решение по оставшимся детям было пересмотрено. В итоге все шесть детей получили Золгенсму от «Круга добра», затем препарат был введен еще трем детям. Сейчас укола ожидают еще три пациента.

В сентябре Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к препарату Золгенсма в России, так как одним из основных правил отбора участников «розыгрыша» является отсутствие бюджетного финансирования лечения по месту жительства потенциального пациента.

Источник: ОП РФ

Назначен директор Департамента медпомощи детям Минздрава РФ

Мединдустрия

Сегодня, 12:58

Заявки на гранты для проведения НИОКР подали шесть медвузов и научных учреждений

Мединдустрия

Сегодня, 11:42

ФАС заподозрила четыре фармкомпании в сговоре при закупках лекарств для ФЦПиЛО

Фарминдустрия

Сегодня, 10:19

Картина дня: дайджест главных новостей от 17 апреля 2025 года

Минфин: в 2024 году расходы федбюджета на Минздрав РФ составили 767,7 млрд рублей

«Герофарм» зарегистрировал аналог Mounjaro от Eli Lilly

Национальные институты здоровья США сокращают финансирование ряда исследований

Голикова поручила Минздраву улучшить процессы медреабилитации инвалидов

Регулятор подготовил правила установления цен на иностранные препараты для конкретного пациента

Генпрокуратура выявила незаконные отказы в проведении абортов в Вологодской области